急性髓系白血病患者的研究显示蛋白质抑制剂药物安全、有效和持久的缓解

Ivosidenib,一种实验性药物,抑制蛋白质通常在几个癌症突变已被证明是安全的,导致持久的缓解,在一项研究中急性髓系白血病(AML)的复发或难治性疾病。

多中心一期试验,由德克萨斯大学MD安德森癌症中心的研究人员,旨在确定ivosidenib治疗的安全性和有效性的一种AML患者酶异柠檬酸脱氢酶1 (IDH1突变)。IDH1突变发生在6 - 10%的AML患者。研究结果发表在6月2日在线出版的新英格兰医学杂志》上并发表于美国临床肿瘤学会年会在芝加哥。

这人类ivosidenib的首次研究,登记患者2014年3月至2017年5月,管理每日剂量有针对性的IDH1抑制剂258名患者。

“Ivosidenib,当口服药物作为一个代理,与可接受的副作用和诱导耐用和深度缓解,“考特尼DiNardo说,医学博士在安德森的白血病助理教授。“125年试验的主要分析群IDH1-mutated复发或难治性AML患者治疗建议的500毫克每日剂量,ivosidenib导致41.6%的总体响应速率和一个完整的缓解21.6%的速度。”

研究还报告说,30.4%的125名患者完全缓解但血项没有完全恢复。总体生存率是50.1%在18个月,相比历史总体存活率不到五个月的AML患者复发和两个之前的治疗。

“患者达到完全缓解或完全缓解和部分血液恢复,21%没有残留检测IDH1突变,“DiNardo说。“虽然持续检测的意义和预后影响IDH1突变仍未知,进一步评价IDH1的变化突变随着时间的推移ivosidenib治疗将是研究的重要途径。”