基因组编辑工具可能增加癌症风险

根据瑞典卡罗林斯卡学院和芬兰赫尔辛基大学发表的一项新研究，使用CRISPR-Cas9技术进行基因编辑的治疗可能会在不经意间增加患癌症的风险自然医学．研究人员表示，为了保证这些用于基因编辑疗法的“分子剪刀”的安全性，还需要进行更多的研究。

CRISPR-Cas9是一种分子机器，首次在细菌中发现，它可以被编程到基因组中的确切位置，在那里切割DNA。这些精确的“分子剪刀”可以用来纠正有缺陷的DNA片段，目前正在美国和中国用于癌症免疫治疗的临床试验。治疗镰状细胞贫血等遗传性血液病的新试验预计将很快启动。

两篇独立的文章发表在杂志上自然医学现在有报道称，基因编辑工具的治疗应用实际上可能会增加患癌症的风险。在其中一项研究中，来自卡罗林斯卡学院和赫尔辛基大学的科学家报告称，在实验室环境下，在人类细胞中使用CRISPR-Cas9可以激活一种名为p53的蛋白质，这种蛋白质充当细胞DNA断裂的“急救箱”。p53一旦激活，就会降低CRISPR-Cas9基因编辑的效率。因此，没有p53或无法激活它的细胞显示出更好的基因编辑。然而，不幸的是，缺乏p53也会导致细胞不受控制地生长并发生癌变。

“通过选择成功修复了我们打算修复的受损基因的细胞，我们可能无意中也选择了没有功能p53的细胞，”哈丁格卡罗林斯卡学院医学系研究员、该研究的共同第一作者Emma Haapaniemi博士说。“如果移植到患者体内，就像基因疗法治疗遗传性疾病一样，这种细胞可能会导致癌症，这引起了人们对基于crispr的基因疗法安全性的担忧。”

“CRISPR-Cas9是一种强大的工具，具有惊人的治疗潜力，”卡罗林斯卡学院医学生物化学和生物物理系研究员Bernhard Schmierer博士补充道，他是这项研究的联合主管。“然而，像所有的医学治疗一样，基于crispr - cas9的疗法可能有副作用，患者和护理人员应该意识到这一点。我们的研究表明，未来对触发p53响应CRISPR-Cas9的机制的研究，对于提高基于CRISPR-Cas9的疗法的安全性至关重要。”