脂基纳米颗粒能够改善囊性纤维化患者的治疗
俄勒冈州立大学和俄勒冈健康与科学大学的研究人员正在研究一种治疗方法，有望改善囊性纤维化患者的生活。
囊性纤维化是一种进行性遗传疾病，会导致持续的肺部感染，在美国有3万人受到影响，每年约有1000例新确诊病例。
超过四分之三的病人在2岁时被诊断出来，尽管在缓解并发症方面取得了稳定的进展，CF患者的平均预期寿命仍然只有40岁。
囊性纤维化跨膜传导调节基因(cftr)的缺陷导致了这种疾病，其特征是肺脱水和阻塞气道的粘液积聚。
迄今为止，已经发现了300多种不同的致病突变，这意味着在疾病的发展过程中，患者之间存在很大差异。
治疗要“抢救”突变蛋白由坏基因产生的药物对一些患者有效，尽管近五分之一的患者因为昂贵的费用和副作用而停止治疗。
此外，大约30%的患者有基因突变，没有蛋白质挽救治疗方案，毒性问题限制了6岁以上患者的蛋白质挽救治疗。
俄勒冈州立大学和OHSU的科学家和临床医生已经证明了一种更好的治疗手段的概念证明:将化学修饰的CFTR信使RNA加载到基于脂质的纳米颗粒中，创造出可以在家简单吸入的分子药物。
这种装载mrna的纳米颗粒方法不是试图修复患者黏液和肺干燥背后现有的突变蛋白，而是使细胞真正产生正确的蛋白质，从而使细胞正确调节氯化物和水的运输，这对健康的呼吸功能至关重要。
研究结果发表于分子治疗．
俄勒冈州立大学/OHSU药学院的药学助理教授Gaurav Sahay说:“这是一种纠正单基因疾病的平台技术，并允许相同的治疗方法对所有囊性纤维化患者有效。”
由于所有不同的突变，其他类型的治疗必须针对患者，但这种治疗方法独立于患者的基因型。
Sahay说:“这些系统可以反复给病人使用，如果有人出于任何原因需要停止治疗，效果是可逆的。”
Sahay和其他研究人员，包括OHSU的医生Kelvin MacDonald囊性纤维化患者他们成功地用患者来源的支气管上皮细胞和敲除CFTR基因的小鼠在培养物中测试了装载mrna的纳米颗粒。
“我们做了一种万能的治疗方法，”该研究的第一作者、药学院的教师研究助理艾玛·罗宾逊(Ema Robinson)说。“我们正在重新添加制造蛋白质的基因，这样呼吸道就可以重新补水，随着病情好转，我们可以调整剂量。”
她说:“如果你有一个孩子，你必须每周带他去医院六个小时，分三天，这在后勤上可能会很困难，你可能不总是能做到。”“这些药物常常使他们病得很重。我们希望重复服用纳米颗粒不会让人生病，也会让病人呆在家里，可能会增加依从性。”
