ivosidenib治疗AML的1期试验结果为阳性

今天在2018年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布的早期临床试验结果显示，258名IDH1+急性髓系白血病(AML)患者接受IDH1抑制剂ivosidenib治疗的总有效率为41.9%，中位无进展生存期为8.2个月。24%的患者获得了完全缓解。

IDH1基因是另一种AML驱动基因IDH2的表亲，IDH2是enasidenib的靶向药物，该药物于2017年获得了FDA的批准。尽管两个IDH基因的功能都很复杂，但之前的研究表明，IDH1或IDH2中的任何一个突变都可以激活其他致癌基因，同时抑制肿瘤抑制基因的作用。enasidenib和现在的ivosidenib都试图破坏这些突变IDH基因的作用。

目前的研究是在对驱动AML的潜在遗传学的进一步了解的背景下进行的。

“第一次是十年前癌症科罗拉多大学癌症中心研究员、科罗拉多大学医学院白血病服务临床主任、医学博士丹尼尔·a·波利亚(Daniel A. Pollyea)说。AML在癌症基因测序方面一直处于领先地位，使人们对驱动这种疾病的基因有了更深入的了解。

“我们知道大约50个左右的基因与AML有关，现在研究人员正致力于设计和测试治疗最常见和最有效的药物基因该研究报告的主要作者波利亚说。科罗拉多大学癌症中心是提供当前试验的早期站点之一。

波利亚说，传统观点认为，治疗AML将依赖于针对许多、大多数或所有这些基因驱动因素开发靶向治疗方法，然后对患者的肿瘤进行测序，以匹配单个癌症与靶向特定基因驱动因素的药物。(事实上，这个策略概括了癌症靶向治疗的理念。)与这些将致癌基因与靶向治疗相匹配的努力平行，波利亚指出攻击白血病干细胞的策略也有希望。

“我认为ivosidenib将成为武器库中的一种重要武器，”Pollyea说。“对于那些别无选择的患者来说，这是一种耐受性非常好的口服疗法，它将成为我们使用的一种重要的新工具。”

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