瀑样干细胞基因传递测试视网膜感光细胞

一项新的研究,相比六最有前途的腺相关病毒(AAV)基因治疗载体在人类视网膜瀑样模型显示,基因转移效率的明显差别的视网膜色素上皮(RPE)和感光细胞。这项研究的结果可以帮助指导未来的选择和设计基因传递和基因治疗的病毒载体编辑和发表的一篇文章中报道人类基因治疗。

罗宾·阿里,伦敦大学学院(UCL)和欧洲社会的基因和细胞治疗(ESGCT)和他的同事们从伦敦大学学院和爱丁堡大学,英国合著文章题为“评估AAV矢量取向的老鼠和人类多能干细胞RPE和感光细胞。”The research-ers demonstrated the feasibility of using human pluripotent stem cell-derived retinal or-ganoids as an in vitro test system for the development of gene therapy vectors.

”的一个最广泛使用的人类多能干细胞在转化研究已经产生了分化良好型的人类组织和器官的一道菜的,这样他们可以用来测试各种药物的相对有效性之前,他们使用的病人,”特伦斯·r·Flotte主编博士说,西莉亚和艾萨克Haidak教授医学教育和院长、教务长,和常务副总理,马萨诸塞大学医学院,伍斯特马。“这些研究阿里博士ex-tended这个概念最热门的应用在今天的基因疗法,使用AAV vec-tors的眼睛。”