免疫疗法使黑素瘤脑转移患者的存活率提高一倍

癌症免疫疗法和靶向治疗已经彻底改变了临床医生照顾晚期皮肤癌患者的方式，并对其中许多患者产生了持久的治疗反应。然而，对于这些疗法对相当一部分患者的生存影响知之甚少。由于担心这种药物是否能穿过血脑屏障或会干扰其他形式的治疗，已经扩散到大脑的癌症黑色素瘤患者在免疫疗法的临床试验中被排除在外或代表性不足。由布里格姆妇女医院的研究人员领导的一项新研究评估了全国1500多个癌症项目的数据，以收集足够大的数据集来确定检查点封锁免疫疗法的有效性。该研究发现，这些疗法显著提高了黑素瘤脑转移患者的总生存期。他们的研究结果发表在本周的癌症免疫学研究．

“我们的发现建立在检查点阻断免疫治疗临床试验的革命性成功的基础上黑素瘤并证明它们的显著生存益处也适用于黑色素瘤病人与大脑通讯作者J. Bryan Iorgulescu医学博士说，他是布里格姆妇女医院/哈佛医学院病理学系和丹娜-法伯癌症研究所肿瘤内科的博士后。

大约每54人中就有1人会在一生中患上黑色素瘤，其中大多数人会被早期诊断出来，并通过手术切除肿瘤来治愈。但对于晚期患者，中位总生存率不到一年。晚期黑色素瘤倾向于扩散到大脑，是转移性脑癌的第三大常见原因。

最近FDA批准了检查点阻断免疫疗法和靶向疗法，如BFAF抑制剂，为治疗晚期黑色素瘤增加了新的选择。这些新疗法在晚期黑色素瘤患者的临床试验中产生了令人兴奋的初步结果。然而，迄今为止的许多试验都排除了皮肤癌已经扩散到大脑的患者，因此尚不清楚这些益处是否会扩展到这类患者群体。

在目前的研究中，一个包括来自布里格姆和丹娜-法伯癌症研究所的研究人员在内的研究小组收集了来自全国各地癌症医院的2753多名患者的数据。接受检查点阻断免疫治疗的患者平均生存期为12.4个月(未接受免疫治疗的患者平均生存期为5.2个月)，4年生存率为28.1%(未接受免疫治疗的患者平均生存期为11.1%)。对于那些癌症没有扩散到大脑以外(例如肺和/或肝脏)的患者来说，这些改善更为显著。

通过全国范围内的使用癌症该研究的资深作者、布里格姆妇女医院/哈佛医学院神经外科计算神经科学结果中心主任蒂莫西·史密斯博士说:“这是我们第一次可以评估这些令人兴奋的新疗法对黑色素瘤脑转移患者的生存影响。”“这突出了人口数据的力量，可以帮助回答我们在临床实践中每天面临的关键但以前无法回答的问题。”

“从历史上看，黑色素瘤和其他实体瘤类型的中枢神经系统转移被证明特别难以治疗，大多数治疗方法对患者的临床益处很小，”论文合著者、丹娜-法伯神经肿瘤中心临床主任、哈佛医学院医学教授David Reardon医学博士说。“我们的分析结果表明，免疫检查点抑制剂可以对转移性黑色素瘤实现有意义的治疗益处，包括扩散到中枢神经系统。与此同时，并非所有患者都受益，这表明仍需要进行大量研究来优化中枢神经系统转移疾病的抗肿瘤免疫反应的潜力。”

作者指出，在黑色素瘤脑转移患者中，保险状况是接受检查点阻断免疫治疗的一个重要障碍。没有保险的患者接受治疗的可能性明显低于那些有私人保险或通过医疗保险的患者，这表明需要额外的努力来确保患者获得这些关键的治疗。