Ivosidenib获得FDA的批准对IDH1 +急性髓系白血病
临床试验在科罗拉多大学癌症研究中心和其他地方导致药物ivosidenib获得批准从美国食品和药物管理局(FDA)治疗的成人患者复发或难治性急性髓系白血病(R / R AML)受到异柠檬酸脱氢酶- 1 (IDH1突变)。Ivosidenib、口服靶向IDH1酶的抑制剂,是第一个也是唯一fda批准的R / R AML患者治疗和一个IDH1突变。
“Ivosidenib是一个重要的新武器的阿森纳,”丹尼尔·a·Pollyea说,医学博士,女士,研究员铜癌症中心、临床白血病服务主任铜医学院和早期Ivosidenib试验的主要研究者。“这是一个非常良好的耐受性口服治疗病人有几个选择,这对我们来说是一个重要的新工具使用。”
AML是血液和骨髓的癌症的疾病进展迅速,是最常见的急性白血病影响成年人大约估计在美国每年新发病例达20000。大多数的AML患者最终复发。复发或难治性AML预后不良。五年存活率为27%左右。6 - 10%的AML患者,IDH1突变酶激活其他致癌基因而叛变肿瘤抑制的作用基因,造成疾病的成因。Ivosidenib试图扰乱IDH1突变基因的作用。
在结果由Pollyea博士在美国临床肿瘤学会学会2018年年会,258年41.9%的IDH1 + AML患者接受ivosidenib回应治疗,中位无进展生存期为8.2个月。百分之二十四的患者达到一个完整的响应。
“这种药物表现出极大的保证,即使在最早的临床试验。许多我们这里治疗的病人有派生的好处,我们感到很兴奋有机会治疗很多病人从我们的地区这激动人心的和有效的治疗前几年被FDA批准用于一般用途,“Pollyea说。
开发的药物,贴水制药公司,在设计和操作类似药物enasidenib目标相关的IDH2基因,并在2017年获得FDA的批准。
“我们知道大约50左右的基因导致AML和现在,研究人员正在设计和试验药物治疗的最常见和最强大的基因,”Pollyea说。
ivosidenib使批准用于临床实践第一个有针对性的治疗成人患者中与复发/难治性急性髓系白血病和一个IDH1突变。
