研究了支持FDA批准突破性药物的试验

(HealthDay) -根据7月17日发表在《美国食品和药物管理局》杂志上的一篇研究信，支持美国食品和药物管理局批准授予突破性疗法称号的关键试验往往缺乏随机化、双盲和对照组美国医学协会杂志．

来自纽黑文耶鲁大学医学院的Jeremy Puthumana说。Conn.和他的同事们总结了fda确定的所有新药和生物制剂的监管和治疗特征以及上市后的要求。

研究人员发现，根据2012年至2017年的89项关键试验，FDA批准了46种突破性疗法。治疗药物通常被指定为孤儿产品(65.2%)，并有资格获得快速审查和加速批准(分别为52.2%和39.1%)。每个适应症批准，关键试验的中位数为1个，所有支持适应症批准的关键试验中纳入的中位数为222例患者。在这些批准中，58.7%、45.7%、54.3%和21.7%分别是基于使用随机、双盲分配、活性或安慰剂比较剂和临床主要终点的关键试验。关键的试用用于支持具有加速审批状态的突破性审批的项目不太可能是随机的、双盲的，并且比没有加速审批的项目包含一个对照组。

作者写道:“fda要求的上市后研究对于确认这些有前景的、新批准的疗法的临床效益和安全性至关重要。”

一位作者披露了与制药业的财务联系。

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