新的基因编辑策略可能导致治疗

马塞诸斯州大学医学院的研究人员已经开发出一种基因编辑策略正确的致病基因突变在人类遗传疾病的小鼠模型,根据研究发表在8月18日版自然生物技术。

首先authorDan王博士,讲师在微生物学和生理系统中,一起共同通讯作者打高,博士,佩内洛普·布斯罗克韦尔教授在生物医学研究中,教授微生物学和生理系统,霍莉基因治疗中心的主任和李主任的微博罕见疾病研究所;bob88体育平台登录温家宝雪,博士,助理教授RNA治疗;和菲利普·Zamore博士霍华德休斯医学研究所研究员,生物医学科学和格雷琴的石头做的椅子椅子和RNA治疗教授表示,发展可能导致治疗方法可能应用于人口众多的患者遗传疾病。王博士说,他们的研究的第一步是创建的老鼠有两个不同的突变基因复制模仿许多病人的基因组成。

“许多遗传疾病患者通常携带两个不同的突变基因副本,一个来自母亲,另一个从父亲,”王说。“然而,研究与这些疾病小鼠模型几乎总是携带相同的突变。”

人员传递基因编辑机械,称为Cas9 / sgRNA系统,利用重组腺相关病毒载体到老鼠。基因编辑策略的设计促进重组的遗传物质产生两个新基因的副本,其中一个是mutation-free和授予疗效。在许多遗传疾病,一个功能基因复制的存在足以支持正常的细胞功能,王说。

“我们展示了这种方法的治疗效果在两种疾病,遗传性酪氨酸血症I型和溶酶体储存疾病称为投手综合症,”王说。“这种治疗基因编辑策略有几个优点,包括灵活的设计,兼容不同的突变,从而可能适用于更多的病人,由于设计和更好的安全性,因为它避免了引入目标基因产物不受欢迎的改变,实现无疤基因编辑。”

王说,希望是新治疗方法可以应用于大量的各种遗传疾病患者。