发现链接ALS /细胞压力打开新方法治疗共济失调

一些神经退行性疾病治疗存在逐步剥夺一个人的能力和思考,然而一项新研究的结果可能会开放更多的方法探索。

犹他大学的科学家首次卫生报告,一种蛋白质,叫做Staufen1,积累在细胞的患者患有退行性共济失调或肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS),也被称为卢伽雷疾病。消耗的蛋白质影响小鼠症状包括运动功能的改善。这些结果表明,针对Staufen1可以治疗人的潜能。该研究发表在自然通讯。

“这是一个全新的途径思考神经退行性疾病,”斯蒂芬Pulst说,医学博士神经学,医学博士,椅子U的健康和高级研究员的研究。“一种蛋白质,从未被认为与神经退化现在是一个伟大的药物治疗的目标。”

以前,研究人员没有考虑Staufen1神经退行性疾病的罪魁祸首,直到他们发现与共济失调的协会,这是一种罕见的病症,导致病人失去控制的运动。他们发现Staufen1 Ataxin2结合,蛋白质既负责共济失调和ALS的危险因素。

Staufen1的作用在疾病病理变得明显在基因耗尽它从小鼠ataxia-like条件。动物的条件改善在生理和分子水平。

在12周的年龄开始,老鼠在rotarod明显表现的更好的性能测试,测量的时间长度的动物可以步行或运行在一个加速旋转杆。此外,少量的蛋白质的表达,减少脑细胞在疾病回归到基本正常。

“Staufen首次被发现在果蝇和研究了30年,但它从来没有被连接到任何相关的疾病,“Pulst说。“这是一个新奇的发现。”Future investigations will focus on determining whether drugs or therapies that reduce Staufen1 could be developed as treatments for multiple diseases.

除了这些应用程序,Staufen1的生物学可能揭示新的线索神经退行性疾病。的蛋白质积累与Ataxin2和其他蛋白质和rna在密集的集群压力颗粒,共济失调的一个特点,ALS和其他条件,如额颞叶痴呆。Staufen1耗尽时从老鼠共济失调,它不仅提高了疾病的病理,而且颗粒细胞摆脱压力。

虽然压力颗粒的精确作用仍然是一个密集的研究领域,他们认为帮助细胞天气压力造成的毒素或某些疾病条件下,合著者丹尼尔解释解释说,博士,神经学副教授U的健康。一个函数可以阻止蛋白质在次优条件。

结果Staufen1连接到新兴的概念神经退行性疾病与细胞应对故障细胞压力。解释说,一个含义是Staufen1-targeted疗法可能会对很多的障碍压力颗粒出现,尽管它还有待确定骨料本身导致疾病。

“我们的结果将应力颗粒作为结构目标集中在疾病,”解释说。

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