囊性纤维化的新希望
布里斯班Mater医院正在试验一种新的三联药物治疗，可能会增加囊性纤维化患者的预期寿命。
昆士兰大学核磁共振研究所(MRI-UQ)的研究人员露西·伯尔博士说，有7名患者参与了该临床试验的第二阶段，该试验旨在治疗囊性病变的潜在原因纤维化。
一种名为VX-445的新药，结合了两种现有的治疗方法，已经证明了这一点肺功能大约10%的改善——这对囊性纤维化患者伯尔博士说。
“在我们的试验中，患者的肺功能显著增加，这是他们以前无法实现的。”
伯尔博士说，早期研究显示了一些令人兴奋的进展。
“在囊性纤维化中，大多数患者会死于肺病，所以改善或维持肺功能是治疗的主要手段。”
在澳大利亚，每四天就有一个患有囊性纤维化的婴儿出生。
目前还没有治愈这种主要影响肺部和消化系统的遗传性疾病的方法，预期寿命因此缩短至37岁。
伯尔医生说囊性纤维症蛋白质CFTR没有完成将盐和水运进和运出细胞的工作。
伯尔医生说:“这会影响胰腺、肝脏、肺、鼻窦……一切。”
“我们的很多疗法都是针对CFTR功能障碍的后果:肺功能下降，肠道功能，胰腺问题和真的很厚，黏，脱水粘液。
“澳大利亚市场上有两种针对CTFR蛋白的药物，使其在特定基因突变的患者中更好地发挥作用，使大约50%的囊性纤维化患者获得治疗。
“这种三联疗法有可能治疗90%的患者。”
伯尔说，该试验使用了三联疗法，以F508del基因突变患者的CFTR蛋白为靶点。
“其中两种药物帮助蛋白质在细胞中移动，另一种药物帮助蛋白质通道打开，”她说。
“增加额外的药物似乎是使双重联合治疗效果更好的关键。”
“这种药物改善了蛋白质功能，这是我们通过患者的汗液氯化物测量的。
“这也显著改善了他们的肺功能和生活质量——而这仅仅是四周的时间。”
Burr博士说，针对CFTR药物的开发是令人兴奋的一步囊性纤维化护理。
“当你瞄准实际问题时，这些药物有很大的潜力来改变并延长患者的生命。”
Mater目前正在参加第三期临床试验。
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