研究:Denosumab治疗输血依赖型地中海贫血骨质疏松症有效

根据一项新的研究，对于由输血依赖型地中海贫血(TDT)引起的骨质疏松症患者，每年两次的注射似乎可以改善脊柱骨密度。

这项研究发表在今天的在线杂志上BloodAdvances，也表明这种治疗，denosumab，可以减轻疼痛，提高TDT患者的生活质量骨质疏松症．

骨质疏松症骨这种疾病影响了40%的tdt患者，它是一种遗传性先天性血液疾病，导致血红蛋白和红细胞的减少，是与tdt相关的最常见的合并症之一。患有骨质疏松症的人骨骼疏松，脆弱，容易骨折，经常引起疼痛。目前治疗TDT和骨质疏松症的标准疗法是静脉注射双磷酸盐类药物，如帕米膦酸盐或唑来膦酸。

据信，患有地中海贫血和骨质疏松症的人表现出高水平的骨质疏松调节基因RANKL。Denosumab是一种经fda批准的抗rankl疗法，但尚未被批准用于tdt诱发的骨质疏松症患者。

研究人员建立了一项单点、随机、安慰剂对照、双盲IIb期试验，以评估denosumab对TDT和骨质疏松患者的疗效和安全性。63例患者被随机分配在12个月内的第0天和第180天接受60mg denosumab (n=32)或安慰剂(n=31)。在整个研究过程中，每位患者还每天补充钙和维生素D。

每个病人的骨密度在L1-L4腰椎、手腕和股骨颈进行测量。接受denosumab治疗的患者腰骨增加了5.92%密度而安慰剂组增加了2.92%。同样，与安慰剂组相比，接受denosumab治疗的患者腕部骨密度减少(分别为-0.26%和-3.92%)，而股骨颈骨密度增加(分别为4.008%和1.96%)。

此外，与安慰剂组相比，接受denosumab的患者报告疼痛显著减轻。

“denosumab不仅与改善骨骼健康和减轻疼痛有关，而且它的易给药性很可能使这种药物优于双磷酸盐类药物治疗骨质疏松症病人与TDT和骨质疏松症有关，”希腊雅典国立和Kapodistrian大学的高级研究作者、医学博士Evangelos Terpos说。

在denosumab组中报告了三种严重的不良事件，包括胸腔积液、室上性心动过速和房颤，尽管研究人员没有发现治疗与这些不良事件之间的联系。

这项研究表明，未来的研究应该直接比较denosumab和双磷酸盐在治疗TDT和骨质疏松患者的骨密度下降和疼痛管理方面的疗效。

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