实验药物更有效治疗罕见的肾脏疾病
一种实验性药物一样有效两倍以上标准治疗在减少关键指标严重程度的一种罕见的肾脏疾病。这是发现的10月25日在网上发表的二期临床试验美国肾脏病学会杂志》上。
这项新研究发现局灶节段性肾小球硬化症患者(FSGS)服用此药sparsentan看到proteinuria-an减少45%的蛋白质过剩尿液显示可怜的肾脏健康。这相比减少19%接受irbesartan一般规定。
“这是第一次大规模临床试验治疗专门针对FSGS的罕见疾病估计影响多达40000人在美国,目前没有批准的疗法,”首席研究员,主要研究作者霍华德荃齐曼说,医学博士,教授,纽约大学医学院的儿科学系的主任和哈森菲尔德儿童医院儿科肾脏病学会分工在纽约大学兰贡。bob电竞近一半的患者会进展的影响终末期肾脏疾病,他说。
sparsentan不仅成为照顾患者FSGS的标准,但有潜在影响的肾病患者表现为proteinuria-including更常见的IgA肾病影响成千上万的人在世界范围内,“荃齐曼博士说。
研究者使用蛋白尿作为衡量,或标记,FSGS病人的健康状况。健康时,肾脏过滤血液,废物转移到尿液,并返回有用血液蛋白质。FSGS,以及更常见的肾脏疾病,损害肾脏的过滤单元,与蛋白质通过进入尿液导致肾小管瘢痕。
没有治疗FSGS批准,该领域寻求适用于治疗其他疾病的药物开发,荃齐曼说,包括像irbesartan血管紧张素ⅱ受体拮抗剂(arb)。最初开发治疗高血压,ARBs药物目前用于批准FSGS的替代疗法。这些药物通过降低血压在肾脏的过滤单元,减少肾瘢痕。
新方法
在新的研究中,研究人员招募了109名患者FSGS,年龄在8 - 75在美国和欧洲18 - 75,在一项随机,双盲active-controlled试验(合唱)44网站评估sparsentan的疗效和安全性。参与者分配剂sparsentan升级(200、400、或800毫克每天)或irbesartan每天300毫克剂量超过八周。完成双盲为期8周的治疗期后,患者能够继续接收sparsentan开放性治疗期。
研究药物,sparsentan,既是血管紧张素ⅱ受体阻滞剂irbesartan一样,作为一个拦截器的第二个蛋白质的作用,内皮素受体a型(ETA)。这项研究的作者假设了两个动作一起限制分子的生产会导致肾瘢痕irbesartan以上的单一机制。
Sparsentan确实发现更有效,也很少有严重的副作用,与最common-low血压、头晕和swelling-similar两组。研究小组还发现,结合影响在单个分子增加患者接受治疗的可能性,因为它减少了药丸的数量。
需要进一步的研究来确定sparsentan的长期影响肾功能的保护,作者说。除了开放性治疗一段二重唱,III期临床试验(双)是积极招收患者确定sparsentan带来持续减少蛋白尿。
“FSGS是呈上升趋势的流行,这种联合治疗可以提供新的希望病人这种罕见的肾脏障碍,目前面临着一个逐步下降,晚期的机会很高肾脏疾病透析或移植,“荃齐曼博士说。
进一步探索
