UA针对横纹肌肉瘤,一种罕见的儿科癌症治疗方案

横纹肌肉瘤(RMS)是一种罕见的癌症的骨骼肌,主要影响儿童患者。4例患者确诊后,大约3与标准治疗治愈。存活率降至17%,如果疾病回来如果利差(反复)和30%(通过)。

“RMS中最严重的生存统计任何固体儿科肿瘤,”贾丝廷娜说McEvoy,博士,分子和细胞生物学助理教授在亚利桑那大学,UA癌症中心的成员和UA BIO5研究所。“有迫切需要改善治疗这些孩子。”

作为回应,科学家们渴望识别“精度”的药物可以直接目标肿瘤。最全面的评估RMS最近发表在药物靶点癌症细胞。McEvoy博士是第一作者,加入了研究当她圣裘德儿童研究医院博士后研究员在孟菲斯,田纳西州。,2014年加入UA后继续做出贡献。

McEvoy博士描述了目标作为一个关键蛋白质药物可以攻击。

“目标是一种蛋白质,指示细胞癌变。如果我们能关闭蛋白质,我们可以扭转或停止这一过程,”她说。“横纹肌肉瘤很少制药突变,这使得开发治疗困难。”

寻找药物靶点,科学家们关注基因信号通路,“这是一个系统,继电器指示从细胞的一端到另一端直接生长和分裂。

树”认为这是一个电话,一个家长开始给其他父母,和父母打电话给其他父母,最后他们执行计划,“McEvoy博士说。“一个信号通路最终取决于所需的所有机械细胞分裂”。

McEvoy博士和她的团队筛选大量基因和蛋白质数据库收集的横纹肌肉瘤识别包含潜在途径药物靶点。称为WEE1他们专注于一个基因,编码的蛋白激酶调节细胞分裂和在横纹肌肉瘤尤为活跃。在实验室实验中让候选药物与RMS肿瘤细胞研究小组发现,一种药物特别是adavosertib,尤其对肿瘤表达WEE1有力,尤其是当结合化疗药物伊立替康。

“当我们联合伊立替康,当前治疗RMS, adavosertib,大多数的肿瘤有完整或部分反应,或稳定的疾病,”博士McEvoy报道。“这是非常有效的标准治疗相比。”

adavosertib可用于RMS病人之前,科学家必须收集更多的证据效力。McEvoy博士的前球队在圣裘德就是研究向前推进。团队的工作也提供了许多额外的起点在RMS的研究路径。UA癌症中心,McEvoy博士是使用相同的数据集分支到她自己的研究领域,专注于分子称为“非编码rna。”

“非编码rna在肿瘤形成,成为关键的调节因子”McEvoy博士说。“工作是具有挑战性的,因为没有什么是真的知道他们在横纹肌肉瘤,但也令人兴奋,因为它打开一个新窗口的机会。”

遗传密码是一个纠结的分子,可以解除揭示生命的交响乐的分数,每个基因代表蛋白质或注意。但许多基因不制造蛋白质,导致运动之间的交响乐与长时间的沉默。然而,事实证明,而不是打笔记,这些基因可能是指挥管弦乐队,指导细胞扮演一些笔记全面展开而叛变。

如何非编码rna的功能是一种相对较新的努力,和McEvoy博士很高兴了解人类基因组的这些神秘的部分指导RMS细胞的生长,可能是通过激活有些基因和去活化。她的实验室发现的一个主要突变如何驾驶RMS是由非编码rna。

“当我们停用非编码RNA,我们可以关闭突变基因的表达,和癌症细胞培养皿中死亡。很激烈,“McEvoy博士说。“现在我们试图了解其他基因和蛋白质可能是由这些非编码rna。我们的目标是找到歌疗法关闭这些通路。”

McEvoy博士知道,科学是一场马拉松,不是短跑,是出于她相信努力工作最终将获得回报。

“当我看到碎片合在一起,我们可以看到潜在的治疗advancement-it是有益的,”她说。