c径,CHDI CDISC宣布治疗亨廷顿氏舞蹈症的区域用户指南

亨廷顿氏舞蹈症监管科学联盟(HD-RSC),成立于2018年3月由关键路径研究所(c径)和CHDI基金会,今天,随着临床数据交换标准协会(CDISC),宣布开放新开发的亨廷顿氏舞蹈症治疗区域的可用性用户指南(TAUG-HD)。导游了最广泛利用临床的概念来描述数据采集和分析亨廷顿氏舞蹈症(HD)临床研究使用CDISC标准格式。数据收集和用户指南定义参数允许来自不同来源的数据集进行比较或共享和分析相结合。

亨廷顿氏病是一种遗传性神经退行性疾病,导致心理症状和运动机能的丧失和认知能力。使用CDISC TAUG-HD关注代表高清临床数据研究数据制表模型(SDTM)。类型的数据包括遗传信息,biofluid跨几个模式采样和图像数据,以及各种疾病的措施,包括统一的结果亨廷顿氏舞蹈症评定量表(UHDRS)和亨廷顿氏舞蹈症的认知评估电池(HD-CAB)。从历史上看,临床试验数据一直在收集不同数据格式的独立研究。对齐数据使用新开发的高清数据标准将使有效的数据收集、数据集成和监管审查。

“我们正兴奋的出版新亨廷顿氏舞蹈症治疗区域用户指南,“说c径HD-RSC执行董事阿·穆林博士。“我们鼓励研究团体迅速采用这些标准在他们的研究中,收集的数据在一个通用格式的支持非常关键的发展急需的药物开发工具和HD治疗。”

美国食品和药物管理局(FDA)绑定的指导要求赞助商提交数据FDA-supported CDISC格式列在FDA数据标准目录。CDISC标准已经在超过90个国家采纳和使用要求和监管当局在美国和日本。到目前为止,治疗区域用户指南已经发展超过30种不同的疾病领域。从一开始就使用这些标准的临床研究项目已被证明能够节省时间和资源。高清鼓励研究人员实现这些标准在他们的流程支持数据共享的努力,加快发展。

“采用CDISC标准将数据库开发和协调的关键,并将促进,协调,促进临床数据的重用,“CHDI临床总监克里斯蒂娜桑帕约说,医学博士博士。“这些标准促进广泛共享的数据,更重要的是,监管部门提交。新开发TAUG是一个重要的步骤在我们共同的平滑的目标朝着高清药物开发和许可”。

“我们正在进行的与c径在不同的合作疾病领域,包括亨廷顿氏舞蹈症,继续提供巨大的价值和了解我们的工作,”说CDISC总裁兼首席执行官大卫·r·Bobbitt MSc, MBA学位。“我们都很重要,我们帮助病人和家庭通过创建数据标准高清快速前进的最有前途的科学治疗方法。”