新的基因治疗将脑胶质细胞重新编程为神经元

新的基因治疗可以将某些脑胶质细胞变成功能性神经元，这反过来可以帮助修复中风后或在阿尔茨海默氏症或帕金森病的神经系统疾病期间。

在动物中的一系列研究中，由龚陈博士领导的宾夕法尼亚州国家研究人员发展了新的基因治疗以重新编程胶质细胞-它包围着每个神经元，当它被激活时神经元然后把它们变成健康的，功能正常的神经元细胞。

陈 - 预科和Verne M. Willaman主席在生命科学中，他在圣地亚哥神经科学协会的年度会议上提出了调查结果 - 虽然需要更多的研究，但他希望创新的技术最终可能最终能够帮助患者脑损伤和退行性神经系统疾病．

陈说:“在治疗严重的神经系统疾病，如中风、阿尔茨海默病和帕金森氏病等方面，仍有巨大的医疗需求未得到满足。”“神经元丧失是大脑和脊髓功能缺陷的常见原因。因此，单纯地靶向这些神经退行性疾病影响的细胞信号通路，而不再生新的神经元，将不能最有效地恢复失去的大脑功能。”

除了神经元，人脑也由神经胶质细胞组成，这些细胞围绕着每个神经元，帮助支持健康的大脑功能。陈说，这些胶质细胞中每一个都包含神经细胞基因这是沉默的，或关闭，在早期大脑发育．

通过创造一种新的体内细胞转化技术，Chen说他和他的团队能够将一种叫做NeuroD1的神经转录因子——一种激活神经元基因和抑制神经胶质基因的蛋白质——注入大脑损伤部位，感染神经胶质细胞。然后NeuroD1与神经胶质细胞的DNA结合，激活神经元的基因，使神经胶质细胞成为一个有功能的神经元。

“这是一种不需要移植外部细胞的内部神经再生的经济方法，”陈说。“因为神经胶质细胞在人类大脑中非常丰富，每个患者都具备这种内部神经再生的潜力，但尚未完全实现。”

陈说，在他们的动物研究中，他们不仅能够用新技术再生神经元，还可以恢复电机和认知功能。

陈说:“例如，目前对中风患者的治疗必须在数小时内实施，因为药物试图在神经元受伤和死亡之前保护它们。”“我们的新技术的不同之处在于，它能让已经死亡的神经元再生，而且可以在受伤后几天、几周或几个月使用。”

虽然这项技术只在动物身上进行过测试，但陈教授表示，他和其他研究人员希望最终能在人体临床试验中测试这项技术。

当患者像卒中一样经历损伤时，或者发展像阿尔茨海默氏症等神经障碍的神经障碍，脑死亡的内部神经元，造成脑功能下降。陈说，因为成年人没有能够自己再生神经元，培养治疗帮助患者使新神经元有利于有大量经历目前无法治愈的神经障碍的患者。

除了开发基因疗法，陈和他的团队还在研究一种转化人类神经胶质的药物疗法细胞进入神经元。研究人员对细胞培养物的体外药物治疗取得了成功，陈表示他们希望在体内移动动物研究，最终帮助人类耐心．

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