科学家为普通软组织癌症开发了潜在的新疗法

科学家为滑膜肉瘤开发了一种潜在的新治疗方法，这是青少年和年轻人中最常见的软组织癌之一。目前，滑膜肉瘤患者的长期存活率远低于50％；这一事实强调了如果我们要改善患者及其家人的前景，那么新发现的重要性。

使用最先进的CRISPR基因组筛选技术，科学家首先将A蛋白（BRD9）确定为滑膜生存至关重要肉瘤肿瘤。然后他们着手设计新药靶向该蛋白质。预临床试验在老鼠中表明一个新开发药品阻断肿瘤进展。下一步将是在患者的临床试验中测试新药，科学家希望这将在不久的将来进行。

都柏林三一学院遗传学研究员Gerard Brien博士，该研究的首席作者发表在国际杂志上Elife，着手确定滑膜肉瘤肿瘤中的“分子脆弱性”。滑膜肉瘤患者对常规治疗方法的反应不佳，因此，像许多其他难以治疗的癌症一样，生存率较低。

与我们无法治愈滑膜肉瘤的不一致是我们对引起疾病的遗传异常的了解 - 多年来，科学家知道这是由于100％患者发生的奇异遗传突变引起的。该突变产生了导致癌症发展的有害蛋白质（SS18-SSX）。结果，科学家认为，某种程度上阻碍SS18-SSX将提供理想的疗法。但是，到目前为止，尚未开发出这种方法。

在当前的研究中，Brien博士及其同事使用基于CRISPR的基因组筛查技术（执行遗传筛查）来识别滑膜肉瘤肿瘤中潜在的治疗脆弱性。很重要的是，他们发现了一种蛋白质（BRD9），对于蛋白质（BRD9），这对于对生存的蛋白质（BRD9）至关重要。滑膜肉瘤细胞。他们通过在BRD9与疾病的SS18-SSX蛋白合作的滑膜肉瘤细胞中的生化研究证实BRD9“ DEGRADER”药物，在小鼠的临床前试验中，他们发现BRD9降解成功地阻止了滑膜肉瘤肿瘤的进展。

杰拉德·布赖恩（Gerard Brien）博士在评论突破时说：“正如Degrader所建议的那样，我们创建的药物“降解”了BRD9蛋白，将其从癌细胞中取出。它本质上是“欺骗”细胞消除这种蛋白质的依赖于他们所依赖的蛋白质。，这反过来导致他们的死亡。”

“令人兴奋的是，我们的工作表明，降解BRD9阻碍了SS18-SSX蛋白质，这是滑膜肉瘤的根本原因。我们还发现，我们的新药物主要影响在滑膜肉瘤中重要的细胞过程，而不是正常细胞。这非常重要，因为它应该导致患者不必要的副作用。我们现在希望这些有希望的发现将导致对这种新药的临床试验患者在不远的将来。”