研究罕见疾病的团队发现了针对黑色素瘤的新方法
北德克萨斯大学健康科学中心(UNTHSC)的研究人员在研究一种名为NGLY1缺乏症的罕见遗传疾病时，发现了一种新的靶向治疗黑色素瘤的方法。黑色素瘤是一种皮肤癌，每年在美国导致约9000人死亡。
他们的研究最近发表在英国癌症杂志．
这一发现是在UNT系统药学院的科学家们研究一种丢失的蛋白质时发现的，这种蛋白质在NGLY1缺乏症中起着作用，这种疾病非常罕见，自2012年发现以来，全球只有大约60名患者被诊断出来。在试图理解这个新发现的遗传性疾病，该团队发现黑色素瘤细胞非常容易受到NGLY1活性丧失的影响，资深作者、药理学助理教授王育杰博士说。
“天生缺乏NGLY1的人虽然发育迟缓，但仍然活着，”王博士说。“但当我们研究由NGLY1引起的发育变异时，我们发现NGLY1蛋白可能是一个非常有吸引力的癌症靶标。”
研究小组开始探索这种蛋白质在体内的作用，并发现当NGLY1被抑制时，正常细胞存活下来，但黑色素瘤细胞却不能。
“当黑色素瘤细胞失去NGLY1时，它们实际上很快就会死亡，”王博士说。
这项研究表明，有可能在不造成伤害的情况下消除黑色素瘤细胞健康的细胞通过靶向NGLY1。这项研究也适用于其他癌症。下一步是了解原因正常细胞有些人即使缺少蛋白质也能存活下来，而癌症细胞没有它就无法生存。
一旦确定了潜在的靶点，针对靶点的治疗黑色素瘤或其他癌症的药物可能需要超过15年的时间才能进入市场。
“像我们这样有希望的发现，有一天可能会提供另一种方式来克服人类的癌症负担，”王博士说。“我们将根据研究结果继续朝着这一目标努力。”
Wang实验室的研究生、该研究文章的主要作者维克多·林(Victor Lin)说，发现一个新的抗癌靶点令人兴奋。
他说:“我们为这项工作感到自豪，并期望最终证明针对NGLY1是一种可行的抗癌方法。”
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