实验性癌症药物有望治疗帕金森症

这项由英国帕金森病研究所资助的研究表明，尚未上市的药物tasquinimod通过控制可能导致帕金森病的基因发挥作用。这种情况发生在药物与脑细胞内的蛋白质相互作用时。

牛津帕金森病中心的研究小组使用了尖端的干细胞技术进行生长大脑细胞这些皮肤细胞样本来自罕见的帕金森氏症基因患者，也来自健康人。

研究小组跟进了病情的进展大脑细胞由病人的干细胞制成，并观察了一些重要的基因当帕金森氏病造成的细胞内开始出现问题时就变得不活跃。

早期这些基因的“关闭”导致了后来的病症。

牛津大学生理学、解剖学和遗传学教授凯莱布·韦伯(Caleb Webber)共同领导了这项研究，他说:“这是研究人员首次在实验室中跟踪脑细胞的病情发展，而我们在活的大脑细胞中根本做不到这一点。”

牛津大学生理学、解剖学和遗传学教授理查德·韦德·马丁斯共同领导了这项研究，他说:“我们认为关闭脑细胞中的这些基因可能在帕金森氏症患者的细胞损伤和死亡中起着重要作用。”找到一种用药物‘让它们重新启动’的方法，可能是一种有前途的、尚未探索的开发新疗法的方法。”

英国帕金森氏症研究副主任大卫·德克斯特教授说:“这项研究开辟了新的研究途径，是利用尖端技术利用干细胞来揭示可能导致帕金森氏症的原因的一个极好的例子。”

该研究还强调，越来越多的药物可以从原来的医疗用途改为治疗帕金森症。从零开始开发一种药物是一个漫长、缓慢和昂贵的过程。通过找到现有的药物，并迅速将它们转移到临床试验我们可以让帕金森患者更快、更容易、更便宜地使用这些药物。”

研究小组发现，将这些基因恢复到帕金森患者脑细胞中修正的细胞变化上。这项研究使用了从相对罕见的帕金森患者身上培养的细胞。为了确定研究结果是否适用于所有帕金森患者，研究小组接下来研究了从更常见的非遗传性帕金森患者身上培养出来的脑细胞。

韦德-马丁斯教授补充说:“到目前为止，我们只研究了8名‘正常’帕金森病患者的脑细胞，但初步发现表明，脑细胞具有相同的不活跃基因模式，可能也受益于同样的治疗。”

“然而,其他人没有。这可能意味着，tasquinimod可能对一些帕金森患者有效，而对另一些患者无效，我们正在研究如何判断谁将受益。”

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