Ezogabine ALS患者的治疗可以减少运动神经元兴奋性

博士,医学博士布莱恩Wainger ALS中心的希利马萨诸塞州总医院(MGH)首次提出,顶级的最近完成了第二阶段的临床试验结果ezogabine(也称为retigabine) 12月9日运动神经元疾病协会年度会议在格拉斯哥,苏格兰。审判符合测量的主要目标在运动神经元兴奋性降低患有肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)后治疗。

ALS-also称为卢伽雷氏症或运动神经元疾病进行性神经退行性疾病,导致死亡的神经元在大脑和脊髓。只有三种药物效果有限的批准在美国治疗ALS,迫切需要新疗法,大大延长使用寿命。开发新的治疗途径是必不可少的一步解开生物过程这个障碍和识别出错小说分子药物干预的目标。

Ezogabine有着独特的作用机制激活Kv7或KCNQ家庭的细胞膜电压门控钾通道和平静的神经细胞的兴奋性会导致癫痫发作。类似的“兴奋过度”运动神经元可能发挥作用在肌萎缩性侧索硬化症,项的调查人员MGH神经临床研究所(NCRI)东北ALS协会的网站——评估ezogabine ALS的上下文中的潜力。研究人员使用经颅磁刺激和阈值跟踪神经传导研究测量ezogabine对上、下运动神经元兴奋性的影响在65年患肌萎缩性侧索硬化症,发现治疗运动神经元兴奋性降低。这项研究没有动力来评估临床结果。

这个试验是在ALS协会的支持下,葛兰素史克,哈佛干细胞研究所(HSCI)和MGH NCRI。临床前研究在人类诱导多能干细胞(万能)临床试验之前,在波士顿儿童医院和哈佛大学被ALS协会支持,HSCI,国家神经疾病和中风研究所,纽约干细胞基础和目标肌萎缩性侧索硬化症。Wainger纽约干细胞Foundation-Robertson调查员。

“这部小说的研究为我们提供了一个更好的理解神经元兴奋过度,一个重要的ALS疾病通路,我们很高兴这样一个强大的协作团队的一部分,“说Calaneet红晶石,ALS协会的总裁兼首席执行官。

露西Bruijn博士、MBA首席科学家,ALS协会,补充道,“这是第一次的肌萎缩性侧索硬化症临床试验的目的是使用数据基于iPSC ALS和模型可能部分由于可用性的生物标志物在疾病患者运动神经元兴奋性的措施,也在iPSC模型特征。”

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