发现指出创新杜氏肌萎缩症治疗的新方法

渥太华医院和渥太华大学的研究人员已经发现了一种新的方法来治疗肌肉功能的丧失引起的杜氏肌萎缩症动物模型的疾病。在报道细胞干细胞,团队恢复肌肉干细胞在杜氏肌dystophy功能受损,导致有效的再生的肌肉,防止肌肉力量的逐步丧失疾病的特点。

“这是一个巨大的进步在发展中一个新的方法治疗杜氏肌肉营养不良症,”Michael Rudnicki博士说,资深科学家和再生医学项目主任渥太华医院,渥太华大学教授。“我们能够保存肌肉力量随着时间的推移和函数,通常是失去了这种疾病。”

杜氏肌萎缩症是一种遗传疾病,削弱了肌肉和导致死亡的第二个或第三个十年的生活。大约3600个男孩生活在这个条件,也没有治愈。

Rudnicki博士的研究小组之前做出了里程碑式的发现杜兴氏肌营养不良会影响到肌肉干细胞细胞,不仅仅是肌肉纤维。肌肉干细胞负责修复损伤和运动后的肌肉纤维。杜氏肌萎缩症患者中,干细胞不能产生足够的细胞将成为肌肉细胞。这是因为他们缺少一种叫做肌营养不良蛋白的蛋白质,它正确地方向所需的细胞分裂形成新的肌肉细胞。

研究小组发现,激活蛋白表皮生长因子受体(EGFR)可以恢复这个途径,创建新的肌肉细胞,而不需要抗肌萎缩蛋白。

研究人员插入基因,产生EGF的肌肉的稳定供应的小鼠模型杜氏肌萎缩症的症状开始前。一个月后,治疗组18%更多的肌肉和肌肉疤痕低于未经处理的控制。经过处理的老鼠也有超过30%的肌肉纤维,和肌肉生成力未经处理的小鼠相比,增加了32%。肌肉功能恢复接近正常水平。

这个概念验证研究表明肌肉在杜氏肌萎缩症是矫正修复途径。然而,EGF不会实际治疗因为蛋白质不能从血液进入肌肉。研究者的下一步是找到一个触发器的小分子药物相同的路径,可以很容易地通过血液。他们还将看触发这个途径的长期影响,因为治疗可能会在生活。

”杜氏营养不良症肌肉萎缩症是复杂的,我们可能需要治疗的组合来解决所有方面的疾病,“Rudnicki博士说。

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