对于高危白血病亚型，移植没有实质性的益处

在治疗早期检查微小残留疾病可以帮助一些年轻的高危白血病患者避免骨髓移植，而不影响他们的长期生存临床肿瘤学杂志．

该研究涉及患有亚二倍体急性淋巴细胞白血病(ALL)的儿童和青少年。这种高危亚型约占儿科ALL病例的2%。其特点是预后差和白血病细胞有25到44条染色体而不是通常的46条。

的历史上预后不良促使许多白血病专家主张对这些患者进行强化化疗，然后进行异基因骨髓移植。然而，移植有其短期和长期的健康风险。

迄今为止，对患有亚二倍体ALL的儿童和青少年进行的最大规模的研究发现，与单纯化疗相比，移植并不能显著提高生存率。然而，当代风险导向治疗-剂量强度基于早期治疗反应测定微小残留疾病缓解诱导化疗后骨髓水平与更好的患者预后密切相关。

反应和生存

“这项研究证实了我们早期的观察，即亚二倍体ALL患者在缓解诱导治疗后没有微小残留疾病的证据，不应该进行移植，”第一通讯作者、St. Jude肿瘤科主任dr . jing - hon Pui说。“我们建议继续进行强化化疗。”

缓解诱导治疗包括前4到6周的化疗。微小残留疾病(MRD)阴性患者的定义是骨髓中10,000个白细胞中有少于1个白血病细胞。

总的来说，研究中58%的患者成为了长期幸存者。在缓解诱导化疗后，87例MRD阴性患者的无病长期生存率为75%。有44条染色体而不是更少染色体的亚二倍体患者的存活率相似，为74%。

移植与生存

该研究包括306名亚二倍体ALL患者的数据，这些患者在1997年至2013年期间参加了国家研究组或主要机构的16个不同方案。

在诱导治疗后，如何改善染色体数少于44且残馀疾病最小的患者的预后仍存在问题。

这项分析发现，与单独的强化化疗相比，移植并没有为染色体少于44的患者提供显著的生存优势。186例仅接受化疗的患者调整后5年总生存率为57.7%，而42例同时接受化疗的患者调整后5年总生存率为68.9%化疗而且骨髓移植．Pui说，这种差异并不显著，特别是考虑到长期的健康风险，包括第二种癌症移植有关的辐射。他说，用免疫或细胞疗法治疗亚二倍体ALL的额外研究是有必要的，这种疗法不涉及辐射。

精密医学

研究人员表示，精准医疗的增长为改善癌症治疗带来了希望病人亚二倍体ALL和其他高危亚型。有希望的治疗方法包括嵌合抗原受体修饰的T细胞、转基因抗体和靶向细胞增殖信号通路的抑制剂。

这项研究包括来自17个医疗中心的17位共同作者研究机构在欧洲，亚洲和以色列。

这项研究的部分资金来自美国国立卫生研究院(National Institutes of Health)和圣犹达筹款和宣传组织ALSAC的拨款(CA21765, CA36401, CA176063, GM92666)。

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