研究发现，与标准治疗相比，布洛苏单对遗传性佝偻病的改善效果更好
Burosumab是一种新的可注射药物，用于治疗x -连锁低磷血症(XLH)，一种遗传性佝偻病，在一项国际儿童3期临床试验中，与传统疗法相比，该药物在佝偻病和其他疗效方面有更好的改善。研究人员称，这是对这种罕见疾病的新药与传统治疗方法进行的首次正面对比研究。研究结果将于周日在新奥尔良举行的2019年内分泌学会年会上公布。
“随着XLH患儿的成长，burosumab的这些改善有可能改变他们的生活，”该研究的首席研究员、印第安纳大学医学院的医学和儿科学副教授Erik Imel博士说。bob电竞
据美国食品和药物管理局(FDA)估计，XLH影响了美国约3000名儿童和12000名成年人。通常，XLH会导致佝偻病，弓腿，骨痛和身材矮小．
XLH患者的激素成纤维细胞生长因子23 (FGF23)水平较高，这会导致血液中磷含量低(低磷血症)。传统的治疗长期以来，口服磷酸盐和活性维生素D(如骨化三醇)的方法是多种多样的。
这项研究包括61名患有xlh的1至12岁儿童，他们之前接受过口服磷酸盐和活性维生素D的常规治疗，但x光显示仍有佝偻病的迹象。患者被随机分配到继续这种常规治疗或切换到每两周注射一次的布洛舒单。不知道参与者药物分配情况的放射科医生检查了他们的x光片，并为改善佝偻病打分。
经过40周的治疗改进伊梅尔指出，布洛苏单抗组的发病率是传统治疗组的两倍多。研究人员报告说，接受burrosumab治疗的患者中，软骨病的实质性愈合率为72%(29人中有21人)，而传统治疗组只有6%(32人中有2人)。据报道，在6分钟的测试中，Burosumab还使腿部畸形、身高和行走距离有了更大的改善，血清磷和活性维生素D水平也有了更大的提高。
“我们现在知道，与之前的方法相比，新药物burrosumab的好处有多大传统疗法伊梅尔说。“这一信息对于医生为患有XLH的患者做出治疗决定至关重要。”
