发现的生物化学开关可以被触发以治疗肌肉,脑疾病

圣裘德儿童研究医院科学家发现,酶ULK1和ULK2在分解称为应激颗粒的细胞结构方面发挥着关键作用,其持续性导致杀死肌肉和脑细胞的蛋白质的毒性积聚。这种累积是三种相关疾病病理学的核心:包含身体肌病(IBM),肌萎缩侧面硬化症(ALS)和额定颞痴呆症(FTD)。
IBM导致手臂和腿部肌肉的弱点。ALS,也称为Lou Gehrig的疾病,导致由于神经细胞控制自愿肌肉的死亡而导致瘫痪。FTD是一种痴呆症的形式,损害与人格,行为和语言相关的大脑的区域。
由圣裘德研究员Mondira Kundu,M.D.,博士,博士,博士,该团队在网上在线发布了他们的研究结果分子细胞。
当细胞的健康受到热量,化学物质或感染的威胁时,应激颗粒是生物“风暴避难所”,暂时保护遗传分子和蛋白质。这种颗粒通常在除去应力时拆卸,但导致拆卸机械中发生故障的突变可能导致它们持续存在。一种这种突变是一种称为VCP的基因,圣裘德的研究人员发现ULK1 / 2是VCP的关键激活因素。因此,他们认为,促进这些酶的药物可以帮助治疗IBM,ALS和FTD的病理学。
另一个圣裘德作者是博王,Brian Maxwell,Joung Hyuck Joo,Youngdeae Gwon,James Mishing,Ashutosh Mishra,蒂莫西肖,琥珀村,红湖Quan,Sadie Miki Sakurada,Shondra Pruett-Miller,Peter Vogel,Hong Joo Kim和君敏彭。Co-Author Tulio Bertorini与田纳西大学Heath科学中心为主。共同作者J. Paul Taylor是Howard Hughes医学院调查员和St. Jude系细胞和分子生物学系的主席。
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