评估治疗性基因治疗β -地中海贫血的疗效和成本

基因疗法为治疗乙型地中海贫血提供了希望，一项新的研究表明，与异基因造血干细胞移植(HSCT)治疗相比，基因疗法与2年内并发症和住院率更少有关。该研究分析并比较了基因治疗与(HSCT)在严重乙型地中海贫血患者中的有效性和成本人类基因治疗．

Séverine Coquerelle, URC Eco-Assistance Publique Hôpitaux de Paris, Université Paris Diderot (Sorbonne Paris Cité)，和CRESS, INSERM UMR (Paris)，法国领导的法国研究人员团队发表了题为“β地中海贫血的创新治疗方法:基因治疗与异体造血干细胞移植的成本-效果分析”的文章。接受HSCT治疗的患者有3倍多的感染并发症。基因治疗其成本约为其2.8倍，其中近一半的基因治疗成本由制备传递载体所占。

“关于基因治疗的高成本一直有很多讨论和争议，但一直缺乏的是直接的比较替代疗法，这些方法本身也往往非常昂贵，可能会产生次优结果，”主编Terence R. Flotte医学博士，医学教育教授，马萨诸塞州伍斯特市马萨诸塞大学医学院院长、教长和执行副校长Celia和Isaac Haidak说。“这项研究对乙型地中海贫血患者的成本和结果进行了关键比较，其基因治疗的主要替代方案是造血干细胞移植。这些数据可能使人们对……的整体价值进行更理性的辩论基因治疗对于这种相对常见的遗传疾病。”