研究显示承诺在修复受损髓磷脂

一个科学的突破为数百万人提供了新的希望患有多发性硬化症。俄勒冈健康与科学大学的研究人员已经开发出一种化合物刺激修复保护鞘覆盖大脑和脊髓的神经细胞。

发现,包括转基因小鼠模拟多发性硬化症,发表在《华尔街日报》江森自控的洞察力。

女士是一个慢性病,影响全世界估计有230万人。女士,鞘覆盖大脑和脊髓的神经纤维受损,减缓或阻止电信号传输到眼睛,肌肉和身体的其他部位。调用此鞘髓磷脂。尽管髓可以通过接触再生甲状腺激素,研究人员并没有追求甲状腺激素疗法由于不可接受的副作用。

尽管一些治疗和药物治疗缓解症状的女士,没有治愈。

“今天没有药物可用re-myelinate de-myelinated轴突的神经纤维,和我们的,”资深作者汤姆·斯坎兰说,博士,教授,也是OHSU医学院的生理学和药理学。

合著者——布尔多特博士那双丹尼斯医学博士,椅子也是OHSU医学院的神经学的也是OHSU多发性硬化症中心的主任,说,他预计这将是几年前复合发展涉及人的临床试验阶段。然而,病人在俄勒冈州的研究提供了新的希望。

“这可能产生重大影响的深受女士的病人,“Bourdette说。

在临床试验中发现,如果最终证明涉及到人,似乎完成两个重要的目标:

• 髓鞘修复用最小的副作用:研究表明,化合物作为sobetirome-promotes remylenation没有甲状腺激素治疗的严重的副作用。甲状腺激素治疗并没有在人们因为慢性升高暴露称为甲状腺机能亢进危害心脏,骨和骨骼肌。
• 高效的交付:研究人员开发出一种新的sobetirome导数(Sob-AM2)穿透血脑屏障,使增加了十倍,渗透到中枢神经系统。

“我们利用甲状腺激素的内生能力修复髓没有副作用,”主要作者梅雷迪斯•哈特利说,博士,生理学和药理学的也是OHSU博士后研究员。

合著者认为协作的突破,包括科学家和医生等专业在神经学、遗传学、先进的成像,生理学和药理学。

一个病人说,该研究可能是一个“彻底改变”的人。

现年48岁的劳拉Wieden住自1995年被诊断出罹患多发性硬化症。波特兰广告执行官丹Wieden的女儿,她是同名的董事会成员劳拉多发性硬化症、创新基金资助的研究参与这项研究发表。

“我很乐观,”Wieden说。“我希望这将是一个缺失的环节,与女士可以改变人们的生活”

斯坎兰最初开发sobetirome合成分子二十多年前,首先着眼于用它来降低胆固醇。近年来,斯坎兰的实验室适应它作为一个有前途的治疗一种罕见的代谢性疾病称为罹,或退化。

六年前,Bourdette建议尝试女士的复合修复髓磷脂。

支持通过劳拉基金提供资金和国家多发性硬化症协会团队转向本金刚砂,博士,副教授也是OHSU医学院的神经学。金刚砂,一位专家曾在澳大利亚建立了自己的实验室专注于髓鞘形成的分子基础,基因工程小鼠模型测试治疗。

与前途的早期结果,研究人员想看看他们能增加sobetirome渗透到中枢神经系统。

他们通过一个化学称为前体药物战略的聪明的花招。

科学家们补充说化学标记原sobetirome分子,创建一个叫做Sob-AM2惰性化合物。标签的主要目的是消除一个负电荷,阻止sobetirome有效地渗透血脑屏障。一旦Sob-AM2滑过障碍,到达大脑,它遇到一个特定类型的大脑酶标记,将Sob-AM2回sobetirome劈开。

“这是一个特洛伊木马类型的东西,”斯坎兰说。

研究人员发现,小鼠的治疗不仅引发了髓鞘修复,但他们还测量了大量汽车改善小鼠的化合物。

“鼠标显示接近完全康复,”斯坎兰说。

科学家说他们相信复合将从老鼠的人翻译。为此,也是OHSU授权骆驼疗法的技术公司,加州圣卡洛斯的一家生物技术公司。骆驼正在努力推进这些分子对人体临床试验女士和其他疾病。

Bourdette今天表示,即使它可能不会帮助他的病人,他的乐观发现最终将从实验室到诊所。

“现在,这意味着希望,”他说。