研究发现治疗儿童癌症的新靶点

LSU健康新奥尔良医学院的儿科和遗传学教授Michael Lan博士领导的研究发现，一种名为5'-bob电竞碘结核素(5'-IT)的化合物可以抑制成神经细胞瘤细胞的生长，并确定了一种潜在的治疗该疾病的新方法。该论文目前可以在网上找到在这里，将发表在2019年4月12日的生物化学杂志．

成神经细胞瘤是儿童最常见的非脑实体肿瘤。它是一种神经内分泌细胞的癌症，这种细胞同时具有神经细胞和激素产生细胞的特征。成神经细胞瘤起源于交感神经系统的未成熟神经细胞，称为神经母细胞。当控制这些年轻细胞发育成特化细胞的基因发生异常变化时，它们就形成了。虽然有些成神经细胞瘤会自行消退，但也有一些是致命的。这项研究的目的是寻找一种治疗侵袭性成神经细胞瘤的新药。

兰博士的实验室研究的是一种dna结合蛋白INSM1，它由调控未成熟或未分化神经内分泌发育的基因制成细胞．INSM1被另一种叫做N-Myc的蛋白质激活，这两种蛋白质在成神经细胞瘤中都过量产生。

Lan指出:“大约30%的成神经细胞瘤肿瘤中出现过多的N-Myc，与晚期疾病和不良预后密切相关。”“INSM1已经成为成神经细胞瘤细胞生长的关键因素。”

研究人员正在寻找一种可以抑制过量INSM1的化合物，并发现5’-IT可以抑制INSM1蛋白的表达，还可以影响导致成神经细胞瘤细胞死亡的细胞信号分子。

“综上所述，我们开发了一种独特的INSM1启动子驱动的报告分析方法，以识别特定抑制INSM1启动子活性的药物，”Lan总结道。“控制侵袭性成神经细胞瘤增殖的新信号通路的发现，为成神经细胞瘤患者的联合治疗提供了新的选择。”

据美国癌症协会统计，儿童患成神经细胞瘤的比例约为6%。在美国，每年大约有800例成神经细胞瘤的新病例。确诊时儿童的平均年龄约为1至2岁。在极少数情况下，神经母细胞瘤甚至在出生前就被超声波检测到。近90%的病例在5岁前确诊。在大约三分之二的病例中，当确诊时，疾病已经扩散到淋巴结或身体的其他部位。

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