科学家们用CRISPR可能“泡泡男孩”疗法

在临床前试验,斯坦福大学的科学家和他们的合作者们利用基因编辑系统CRISPR-Cas9取代突变基因基础的破坏性免疫疾病。

很少,一个男孩出生的突变,使他的免疫系统barren-devoid所有免疫细胞。疾病,x连锁重度联合免疫缺陷症(或SCID-X1,通常被称为泡沫男孩疾病。它只影响男性和致命的第一年生活中如果不治疗。

现在,医学院的科学家和他们的合作者使用基因编辑系统CRISPR-Cas9设计一种新的治疗SCID-X1补充免疫细胞在小鼠模型。结果是有前途的,科学家们说,因为他们认为治疗可能在人类工作,。

SCID-X1影响大约50000年男性生育。那些疾病罹患恶性突变)单基因,IL2Rγ。当这个基因缺陷,免疫系统从未发展。

SCID-X1患者的标准治疗骨髓移植,向他们提供干细胞会引起免疫系统的工作。但是转移过程是很复杂的,不能保证工作。马修Porteus,医学博士,博士,教授,儿科,想出了一个新想法:正确的基因在病人自己的细bob电竞胞。

通过CRISPR-Cas9 Porteus和他的团队所做的工作。使用细胞样本来自SCID-X1患者,研究人员转基因干细胞的类,引起血液和免疫细胞。他们的方法得到了基因再次工作。

每个老鼠收到编辑的细胞开始产生新的免疫细胞并显示没有检测到不良的副作用。“据我们所知,这是第一次人类SCID-X1细胞编辑与CRISPR-Cas9已经成功地用于制造人类免疫细胞在动物模型中,“博士后学者马拉Pavel-Dinu说,博士学位。

一篇论文描述了工作是4月9日在网上发表自然通讯。Porteus高级作者,Pavel-Dinu是第一作者。

编辑在一个解决方案

基于基因治疗SCID并不新鲜。在1990年代,科学家们开始涉足基因疗法,使用一种病毒提供一个新的、功能IL2R伽马基因。“这是非常有效的,但约25%的病人了白血病因为病毒整合到一个错误的基因,”Porteus说。“这显示基因疗法能做的承诺和突出的区域需要提高。”

Porteus的方法使用CRISPR-Cas9创建一个双链断裂的DNA插入一个健康的副本IL2R伽马基因的干细胞产生的免疫细胞。

使用基因编辑系统,科学家们调整细胞与SCID-X1 6人,然后将这些细胞移植到小鼠模型SCID-X1。这些老鼠不仅能使自己的免疫细胞编辑的,但许多细胞保留所谓“具备干细胞”,这意味着他们保持不断地创造出新的能力细胞。

“我们的想法是,这些修改干细胞会引起血液系统和免疫系统的全部病人的生活,我们希望90年或更长时间,”Porteus说。“我们看到的证据,在我们的研究。”

出现泡沫

“我们已经表明,这是一种新颖有效的策略可能治疗这种疾病,但这里的其他大的事情是安全、“Porteus说。“我们没有看到任何异常的小鼠接受治疗。更具体地说,我们还进行了遗传分析,看看CRISPR-Cas9体系使DNA断裂在不应该的地方,我们没有看到这样的证据。”That's crucial, Porteus said, because it ensures that other healthy基因没有被错误地篡改。

翻译实验室研究病人的人口需要时间,Porteus说,但他的乐观,如果大老鼠的研究成功,CRISPR-Cas9基因疗法可能驾驶在人类患者在未来两年内通过斯坦福中心确定的治疗药物。