2019年5月28日

FDA批准脊髓肌萎缩的首批基因治疗

美国食品和药物管理局(fda)周五宣布，首个基因疗法已被批准用于治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症(SMA)儿童。

Zolgensma (onasemnogene abparvovecc -xioi)，一种基于腺相关病毒载体基因治疗该公司通过提供一个功能完整的人体拷贝，瞄准了造成SMA的原因SMN1基因进入靶电动机神经元细胞。根据FDA，药物一次性静脉内给药在儿童运动神经元中产生SMN蛋白的表达，这改善了运动，功能和生存。给药基于患者体重，推荐剂量为1.1×1.0^14.每公斤体重的载体基因组。Zolgensma静脉注射60分钟。

批准是基于两个临床试验，一个持续的。完成的临床试验涉及36名儿童患有婴儿发病SMA的儿童，患有2周至8个月的研究开始。在正在进行的临床试验中，最初包含21例患者，19名剩余患者的患者为9.4至18.5个月。与婴儿发作SMA患者的自然历史相比，这些患者对达到发展机动程神经元的显着改善。

常见的副作用包括升高肝酶和呕吐。规定信息中包含的盒装警告表明急性严重肝损伤的风险，并警告肝脏损伤的患者可能具有更高的风险。在用Zolgensma和给药后至少三个月启动治疗之前，临床医生应通过临床检查和实验室检测评估患者的肝功能。患者还应在Zolgensma输注之前和之后进行口腔皮质类固醇;因为某些疫苗被禁止病人服用皮质类固醇后，护理人员应咨询临床医生，以确定是否有必要调整儿童的免疫接种计划。