治疗核心Rett综合症的症状

一项新的研究发表在神经学报告药物trofinetide已被证明安全有效的治疗核心Rett综合症的症状在女性儿童和青少年。

一个神经发育障碍Rett综合症的特征是正常早期增长紧随其后的是使用手,口语,走路和重复的手部运动的问题。目前没有治疗可以缓解普遍症状。

Jeffrey Neul双盲,安慰剂对照研究中,医学博士,博士和他的同事们研究了耐受性、药代动力学和临床反应trofinetide在5到15岁孩子接受不同剂量。所有剂量耐受良好,孩子们收到的最高剂量显示显著改善行为和其他临床特征相对于那些随机的安慰剂。

研究表明trofinetide Rett综合症患者的潜在治疗,支持额外的试验药物患者的疾病。