药物延迟1型糖尿病高危人群
治疗影响免疫系统有效地减缓了发展为临床1型糖尿病高危个体,根据国家Health-funded研究院的研究结果。这项研究第一次表明,临床1型糖尿病可以通过两个或两个以上的延迟年高危人之一。这些研究结果在线发表在新英格兰医学杂志》上和在美国糖尿病协会科学会议在旧金山。
这项研究涉及治疗与一个anti-CD3单克隆抗体(teplizumab),是由1型糖尿病TrialNet国际合作,旨在发现方法来延缓或预防1型糖尿病。研究人员招募了76名参与者年龄8-49 1型糖尿病患者的亲属,至少有两种类型的糖尿病相关自身抗体(蛋白质的免疫系统)和葡萄糖(糖)异常宽容。
参与者被随机分配到治疗组,它收到了14天teplizumab,或对照组,接受安慰剂。所有参与者收到葡萄糖耐量测试定期研究完成之前,或者直到他们开发临床1型diabetes-whichever是第一位的。
试验过程中,72%的人在对照组发达临床糖尿病,而只有43%的teplizumab组。中位数时间的人对照组开发临床糖尿病超过24个月,而那些开发临床糖尿病治疗组的平均时间诊断进展前48个月。
“结果的差异是显著的。这个发现是第一个证据我们看到,临床可以延迟1型糖尿病早期预防性治疗,”丽莎说,西班牙博士项目科学家从美国国立卫生研究院的国家糖尿病、消化和肾脏疾病研究所(NIDDK), TrialNet的赞助商。“结果有重要影响的人,尤其是年轻人,有亲人的疾病,因为这些人可能高危和受益于早期筛查和治疗。”
1型糖尿病发展当免疫系统的T细胞错误地破坏人体自身的胰岛素生产β细胞。胰岛素是需要将葡萄糖转化为能量的过程。Teplizumab目标T细胞减少β细胞的破坏。
“前临床研究由美国国立卫生研究院发现teplizumab有效地减缓了β细胞的损失在最近的临床发作1型糖尿病患者,但药物从未被测试的人没有临床疾病,“Kevan gosper c·哈罗德说,医学博士耶鲁大学的该研究的主要作者。“我们想是否早期干预对高危人但是还没有1型糖尿病的症状。”
药物的影响是最大的在第一年之后,41%的参与者表现出临床糖尿病时,主要在安慰剂组。许多因素,包括年龄,可能导致teplizumab推迟临床疾病的能力,因为已知高危儿童和青少年1型糖尿病进展速度比成年人。更快的进展1型糖尿病与一个高度活跃的免疫系统有关,这可以解释像teplizumab免疫system-modulating药物的影响。
其他审判可能帮助研究人员收集的数据来理解为什么某些人对治疗。参与者回应teplizumab往往有一定的自身抗体和其他免疫系统特征。研究小组还提醒说,这项研究有局限性,包括少量的参与者,他们缺乏民族多样性,和所有参与者的1型糖尿病患者的亲属,可能限制了翻译研究广泛的能力。
“虽然结果是鼓舞人心的,需要做更多的研究来解决试验的局限性,以及完全理解行动的机制,长期治疗的疗效和安全性,”西班牙博士说。
“这个试验说明了数十年的研究1型糖尿病可以导致的生物学有前途的治疗产生真正的影响人们的生活。我们非常兴奋地看到接下来的步骤在这个研究,”格里芬p·罗杰斯博士说,趋势,导演。”专用人员、志愿者和家庭参与这个项目使这样的发现成为可能。”
更多信息:Kevan gosper c·赫罗尔德et al, Anti-CD3抗体,Teplizumab,在亲属患1型糖尿病的风险,新英格兰医学杂志》上(2019)。dx.doi.org/10.1056/NEJMoa1902226