研究人员描述了新的ALS生物标志物，潜在的新药物目标

肌萎缩性侧索硬化症（ALS）是一种成人发作的神经退行性疾病，当燃烧肺部的神经停止携带呼吸所需的信号时，会导致麻痹并最终死亡。该疾病具有所谓的“局灶性发作”，瘫痪始于手臂或腿部，并随着脊髓中的运动神经元和脑死亡而散布在整个身体中。

由于缺乏已知的生物标志物表明ALS，因此无法早期诊断该疾病，但科学家认为，脊柱神经元内的细胞变化在可检测到症状之前就发生，并且这些变化可以用作有用的生物标志物，可以帮助早期诊断。

现在，芝加哥伊利诺伊大学的研究人员描述了独特的神经元和相关细胞的种群患者死于ALS的人。

当ALS的症状从手臂或腿的瘫痪开始时，这意味着该疾病已经影响了运动神经元，该运动神经元既富含手臂或腿，又起源于沿着特定区域脊髓。例如，支配手臂的神经元源自脊髓的上部。在症状首先出现在手臂上的ALS中，上脊柱区域的运动神经元死亡。该区域上方和下方的运动神经元随着疾病在脊柱上下蔓延而开始死亡，导致人体其他部位瘫痪。

这位由UIC医学院神经病学和康复副教授FEI Song领导的研究人员发现，与患者相比，脊髓区域的焦点ALS患者在脊髓区域具有不同类型的神经元的影响。没有神经系统疾病。他们还发现，死于焦点发病的患者受影响较小的患者的脊柱神经元与称为小胶质细胞和星形胶质细胞的细胞有关。他们在期刊上报告了他们的发现疾病的神经生物学。

宋说：“由于与疾病明显影响脊柱明显影响运动神经元的区域相邻的脊髓区域必须发生细胞变化，因此我们想看看来自这些相邻区域的神经元，以确定它们是否与健康组织不同。”。“这种使人衰弱的疾病没有有效的治疗方法来阻止疾病的进展，只有两种可以将患者生存延长几个月的药物。因此，新药，尤其是可以在疾病的早期阶段给出的新药靶标的是非常需要。”

Song曾与加州大学圣地亚哥分校的临床神经科学教授约翰·拉维茨（John Ravits）博士合作。Ravits看到患有ALS的患者，并运行了一个生物疗法，其中包括死于ALS并同意在死后收集神经组织的患者的神经组织。

Ravits在2010年发表了一篇论文，分析了从12例患者开始的脊柱运动神经元中基因的表达，其ALS开始与没有神经系统疾病的患者的神经相比。从假定组织处于疾病的早期阶段的脊髓中受影响较小的区域收集运动神经元。

尽管发现了显着差异，但歌曲希望使用一种新技术重新分析遗传数据，该技术可以阐明乌鸦收集的样品中可能存在的不同细胞类型。UIC神经和康复部生物信息学专业知识的研究专家Song＆Claigue Fabien Dachet将新颖的生物信息学分析应用于遗传数据。

宋说：“当我们检查数据时，很明显，来自ALS患者的细胞的混合物与没有神经退行性疾病的患者大不相同。”

他们发现，在焦点发作ALS患者的样本中，与没有神经疾病的患者相比，有不同类型的运动神经元。他们还看到了其他称为小胶质细胞的细胞和与ALS患者的运动神经元相关的浸润巨噬细胞，在没有神经疾病的患者的类似样品中，这些细胞不存在。

“我们发现了一个新颖而独特的亚型马达神经元在这些患者中，从未报道过，”宋说。“现在我们已经确定了新的亚型运动神经元和ALS患者存在的小胶质细胞，我们可以开始进一步研究它们在促进疾病进展的作用。”

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