铜化合物在减缓肌萎缩性侧索硬化症方面显示出进一步的潜力

一种有可能治疗渐冻症的化合物在一项新的研究中获得了进一步的希望，该研究显示，它改善了被一种已知会导致渐冻症特征的环境毒素破坏的小鼠运动神经元的状况。

肌萎缩性侧索硬化症患者被归为家族性疾病——这意味着在他们的家族中有两人或两人以上患有此病，在他们的情况下，这与遗传有关基因突变-或散发，约占90%的病例。散发是指原因不明。

俄勒冈州立大学(Oregon State University)的乔·贝克曼(Joe Beckman)和英属哥伦比亚大学(University of British Columbia)的合作者开展的这项研究以2016年贝克曼的一项研究为基础。在这项研究中，铜- atsm化合物在近两年的时间里阻止了转基因小鼠的家族性肌萎缩性脊髓硬化症进展，使它们接近正常寿命。

通过基因工程，这些动物产生了一种抗氧化蛋白质SOD的突变，这种蛋白质在正常运作时对生命至关重要，但在缺乏锌和铜辅助因子的情况下会杀死运动神经元并“展开”。3%的ALS患者存在SOD突变。

als，短暂的肌萎缩性脊髓侧索硬化症也被称为葛雷克氏症，是由退化和死亡引起的运动神经元在脊髓里。它是渐进的，使人衰弱和致命的。

肌萎缩性侧索硬化症最早于19世纪晚期被确诊，并于1939年被诊断为神智不清的格里格肌萎缩性侧索硬化症，从而结束了这位纽约扬基队(New York Yankees)一垒手的棒球名人堂生涯。在15个赛季中，他没有错过一场比赛。两年后，37岁的格里克去世了。

科学家已经开发出一种治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症的方法，这种方法是利用铜- atsm将铜传递到脊髓中的特定细胞中。铜是一种金属，有助于稳定超氧化物歧化酶(SOD)蛋白质，也可以帮助改善因疾病而减弱的线粒体。

整个人体只含有大约100毫克的铜，相当于5毫米的家用电线。

“ALS的破坏主要发生在脊髓,最困难的地方之一在体内吸收铜,”贝克曼说,特聘教授的生物化学和生物物理科学学院首席研究员和持有人的伯吉斯和伊丽莎白Jamieson椅子在俄勒冈州立大学莱纳斯鲍林研究所。“铜是有毒的，所以它在体内的含量受到严格控制。我们正在研究的疗法是有选择地将铜输送到真正需要铜的脊髓细胞中。否则，化合物会使铜保持惰性。”

20世纪中期，人们发现关岛的土著居民经常患上一种类似als的疾病，称为als -帕金森症痴呆综合征(ALS-PDC)环境毒素苏铁树的种子为患病的人们狩猎和食用的动物提供食物。

在新的研究中，英属哥伦比亚大学的Michael Kuo和Chris Shaw以及Beckman使用类似的毒素在小鼠身上诱发ALS-PDC症状，然后用铜- atsm治疗小鼠。

贝克曼说:“经过治疗，患病动物的行为得到了与对照组动物相同的改善。”“治疗防止了未治疗动物出现的广泛运动神经元变性。这些结果支持了铜- atsm在ALS突变SOD模型之外的更广泛的神经保护作用，并暗示了散发性ALS。这意味着铜不仅仅是帮助修复SOD一个接一个的结果表明，这种化合物的效果非常好。”

该研究得到了UBC路德·阿林·肖尔德院长遗产的支持。研究结果发表在该杂志上疾病的神经生物学。

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