经济、快速、高效的程控瞄准

这是一个惊人的证明约伯的概念:携手紧密合作,分子和临床科学家开发出了一种230年图书馆的腺相关病毒载体(装甲防护),每一个都有不同的合成促进剂。这些装甲防护的具体目标表达神经元和神经胶质细胞在老鼠的视网膜和非人类的灵长类动物的体内,和人类的视网膜体外。

图书馆在线,包括三维共焦扫描。它可以用来搜索细胞类型标签由主动装甲防护。

不同的基础和潜力转化研究在老鼠中,额定马力和人类

针对基因特定的神经元或神经胶质细胞类型是有价值的对于理解和修复大脑回路。装甲防护经常用于基因传递,不仅仅是因为他们的使用是安全的人类基因治疗并允许有效和持久的转基因表达靶细胞。然而,专门针对特定细胞类型的表达式是一个尚未解决的问题。

“我们的资源让经济、快速、高效的程控目标在不同的物种,对于基础科学和基因治疗。不同的神经元和神经胶质细胞的老鼠,额定马力和人类可以有效地与我们的装甲防护目标。子集尤其有用基础研究记录或调节细胞的活动,其他适用于转译研究特定细胞类型的基因治疗人类疾病,如色素性视网膜炎和黄斑变性。我们也证明申请记录和刺激,以及对区间的组合标记的细胞类型,”约瑟芬Juttner说,这项研究的第一作者,和头部的病毒平台入会分子研究中心。

虽然团队不能目标选择的细胞类型,它能够优先目标外或内视网膜细胞合成促进剂的选择。所谓的ProC群合成促进剂主要维护跨物种的选择性。这可能是特别有用的转化应用。

针对表达式转化研究

Cell-type-targeted调制的大脑细胞类型特异的基因替换功能和治疗人类疾病的修复策略。例如,在先进发达视网膜细胞变性的视网膜细胞变性。因此针对和调制其余视网膜电路是至关重要的。

尽管中央基本和转化研究的重要性,目前大多数技术用于程控目标依赖于转基因动物。遗传工具,感官或调节大脑功能,或酶的遗传工具可以被有条件地表达,来自动物的基因组。这限制了他们的适用性。转基因成分在程控目标策略排除其在治疗人类使用,限制其在临床的应用范围,非人类的灵长类动物(额定马力)研究和使用复杂的模型生物如老鼠。发展转基因额定马力和老鼠是昂贵和缓慢。此外,优化程控针对小鼠收益率向量可能在人类最优目标相同的细胞类型。

新AAV载体库和方法允许测试人类视网膜体外细胞类型目标。入会分子和临床研究小组表明,这个的概率显著增加相同的向量将目标所需的细胞类型的病人体内。

更好地理解视觉和人类的大脑

培养后期人类大脑部分,如视网膜或大脑切片,结合程控针对装甲防护,可能导致更好的理解细胞类型的组织和功能在人类的大脑回路。特别引人注目的视网膜光感受器与optogenetic工具的研究是针对与基因编码的活动和其他细胞类型传感器。虽然自然输入光丢失,恢复光在光感受器敏感性可能允许计算人的视网膜研究了几个月的细胞类型和电路,使人类视网膜上一个简单的和转化相关模型系统进行研究。

研究结果表明,缺乏表现在特定细胞类型或细胞类老鼠是一个有用的代理相同的人类;因此,研究小鼠可以用来消除AAV载体在人类身上进行测试。

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