干细胞疗法进一步研究婴儿左心发育不良综合征

一期临床试验是美国食品和药物管理局监测的第一个研究，通过收集、处理和在手术时直接将婴儿自己的干细胞注射到心脏，证明了再生治疗左心发育不良综合征(HLHS)的潜力。一篇详细介绍临床试验的论文发表在胸外科和心血管外科杂志．

这项研究的重点是旨在增强儿童心肌的干细胞治疗的安全性和可行性左心发育不良综合征他患有严重的先天性心脏病。这项研究由梅奥诊所和梅奥诊所的托德和凯伦·瓦内克左心发育不良综合征家庭项目资助。

在美国，每年大约有1000名婴儿患有左心发育不良综合症。在这些婴儿中，左心严重发育不全，需要手术干预来支持右心的剩余功能。患有左心发育不良综合征的患者需要接受三个阶段的重建手术。诺伍德手术通常在刚出生的几天内进行。格伦手术在婴儿出生后的几个月内进行。Fontan手术是在孩子2到4岁时进行的。

Todd和Karen Wanek左心发育不全综合征家庭项目的资深作者和主任Tim Nelson医学博士说，由于HLHS是罕见的，没有一家医院能够治疗足够多的这些患者，以Mayo诊所HLHS联盟提供的范围、规模和速度推进研究。在这种不断扩大的合作中，七家医院和一个倡导组织共同努力，为美国各地的HLHS患者提供护理。治疗团队的共同努力促进了护理选择和信息的共享，使患者、家庭和研究受益。

I期临床试验研究了10名在出生前被诊断为左心发育不良综合征的婴儿，每个婴儿都参加了正在进行的梅奥诊所脐带血收集研究。在分娩时使用专门的采集试剂盒采集了至少35毫升脐带血。然后这些血液被送到梅奥诊所进行处理和储存。梅奥诊所(Mayo Clinic)的人类细胞治疗实验室(Human cell Therapy Laboratories)和ReGen Theranostics Inc.制造了一种高度浓缩的专门干细胞产品，可以储存起来，然后运回医院，在婴儿第二次手术时直接解冻并注射到心肌中。

“现在已经有了收集和处理茎干的基础设施细胞这种方法适用于任何在美国出生的HLHS婴儿，”尼尔森博士说。

每个患者都接受了第一次手术，然后在第二次手术中接受了他或她处理过的干细胞。这项研究是首次在儿童心脏手术中直接注射细胞疗法。研究小组被要求在给第二个孩子注射之前，从第一个孩子那里收集三个月的随访数据，对第三个孩子也是如此。

所有10名患者都成功地接受了第二次手术，直接向心脏注射干细胞。在接下来的六个月里，没有任何儿童死亡，也没有任何重大的安全问题手术．

“我们现在有一个可重复的方案，在患有HLHS的婴儿中使用干细胞治疗。我们希望这项开创性的研究将导致干细胞疗法加强这些婴儿的心脏，同时延迟甚至防止一些人需要心脏移植，”哈罗德·伯克哈特医学博士说，他是俄克拉荷马州OU医学的儿科心胸外科医生，也是该论文的第一作者。

HLHS联盟目前正在对50名婴儿进行更大规模的IIb期研究。这项研究的重点是测试干细胞改善心脏功能的能力。这项研究也纳入了因左发育不良而未接受细胞移植的对照患者心并发症状未在出生前确诊或未采集脐带血。

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