基因疗法可以减少小鼠的肥胖并逆转2型糖尿病

肥胖症影响着全球近5亿人，其中许多是儿童。与肥胖相关的疾病，包括心脏病、中风、2型糖尿病和癌症，是导致可预防性死亡的主要原因。肥胖是由遗传和环境因素共同引起的，这使有效的抗肥胖药物的开发复杂化，这些药物表现出严重的脱靶效应。今天发表在基因组研究在美国，研究人员开发了一种基因疗法，可以专门减少肥胖小鼠的脂肪组织，并逆转与肥胖相关的代谢疾病。

为了克服目前抗肥胖药物的副作用，研究人员Jee Young Chung和同事们开发了一种针对脂肪酸代谢基因的特定基因沉默疗法，Fabp4．研究人员使用了一种CRISPR干扰系统，其中催化死亡的Cas9蛋白和单一引导RNA被组织特异性融合肽靶向到白色脂肪细胞。该复合物内化后对细胞的毒性很小，内化后，该分子复合物降低了蛋白的表达Fabp4减少脂肪细胞中的脂质储存。为了证明这种传递方法在细胞中表现良好，Chung和同事们测试了他们的疗法肥胖老鼠．老鼠被喂食高脂肪食物导致肥胖还有胰岛素抵抗。Fabp4在仅仅六周的治疗后，抑制导致体重减轻了20%，胰岛素抵抗和炎症得到改善。观察到其他的全身改善，包括肝脏脂肪脂沉积的减少和循环甘油三酯的减少。

目前fda批准的标准治疗方法显示，在人类治疗一年后，体重仅减轻了5%。然而，虽然这种疗法在小鼠身上显示出有希望的结果，但在用于临床治疗人类疾病之前，还需要进一步的研究。重要的是，这项工作突出了精确基因编辑技术的进步，该技术可以转化为其他类型的治疗。

---

---