新的基因疗法可以帮助挽救视力
澳大利亚国立大学(ANU)正在开发的一种新的基因疗法将帮助那些有患干性老年性黄斑变性(AMD)风险的人，并有可能拯救数百万人免于失明。
干性黄斑变性是一种常见的疾病，由黄斑损伤引起，黄斑是眼睛的一部分，负责我们最敏锐的视力。
在眼睛里发现干性黄斑变性的迹象可能需要数年时间，而且通常在确诊时，这种疾病已经不可逆了。
约翰科廷医学研究学院的Joshua Chu-Tan博士正在开发一种新的眼部注射剂，有可能阻止疾病的发展bob88体育平台登录。
“黄斑变性是导致失明的主要原因，而最常见的干性黄斑变性无法治愈，”Chu-Tan博士说。
据估计，到2020年，全球将有1.96亿人患有AMD。
“如果医生发现你的皮肤有干性黄斑变性进展的痕迹视网膜他们什么也帮不上你——你的视力也救不了。”
Chu-Tan博士一直在研究使用被称为microRNA的微小分子进行预防性基因治疗，他将其描述为“基因调控之神”。他已经使用microRNA来靶向AMD的病因。
“我们知道炎症通路在AMD和小分子microRNA可以多管齐下地对抗它们，”他说。
“当我们将抗炎的mircoRNA注入眼睛时，我们看到减少基因导致炎症和细胞死亡，以及视网膜损伤进程的减缓。
“我们不只是在杂草长出来的时候就把它割了，我们是在试图把杂草连根拔起。”
Chu-Tan博士说，一种特殊的microRNA, microRNA-124，作为一种预防性治疗AMD的方法，有很大的前景，可以替代目前提供的眼部注射。
“我们认为我们已经找到了microRNA-124在减缓疾病方面的主要角色，”他说。
“通过注射这些分子的混合物，我们认为可以减缓这种疾病的进展，并有希望阻止视力下降。
“当我们将AMD患者与健康个体进行比较时，健康个体的视网膜上有大量这种microRNA-124，而AMD患者则没有。
“然而在AMD患者的视网膜周围，没有损伤的地方，有microRNA-124。”
