2019年8月20日

如何改善多发性硬化症治疗

目前用于治疗多发性硬化症(MS)的药物只能在最初的复发缓解阶段减少复发。然而，许多患者在晚期发展为进行性多发性硬化症，残疾逐渐恶化。这种类型目前还不能得到充分的治疗。一个国际研究小组在该杂志的一篇评论文章中汇编了进行性多发性硬化症有效治疗仍然缺乏的可能原因自然评论药物发现2019年8月9日起。

为了研究的目的，波鸿的医学从业者Simon Faissner教授和来自圣约瑟夫医院(Ruhr-Universität波鸿大学医院)神经内科的Ralf Gold教授，与卡尔加里大学的V. Wee Yong教授和埃德蒙顿阿尔伯塔大学的Jason Plemel教授合作。在他们的文章中，他们讨论了进展性多发性硬化症的机制以及有关潜在的数据治疗方法在实验室实验和整理临床试验．在这个过程中，作者将治疗目标的讨论与来自药理研究通过细胞培养和动物模型，以及目前的临床研究进行。

一种疾病，多种机制

“我们分析的底线是，治疗进展性多发性硬化症如此困难的原因是，进展是由各种机制引起的，”西蒙·费斯纳(Simon Faissner)说。“为了提供更有效的治疗，我们可能需要针对各种病理机制的精确治疗方法。”根据作者的说法，另一个问题是，现有的任何动物模型都没有表现出全部的潜在机制。Faissner说:“因此，为临床研究确定潜在的治疗药物是一个相当大的挑战。”

此外，迄今为止的临床研究经常遵循不同的目标，这意味着不同研究对治疗成功的定义各不相同。作者指出，理想情况下应该实施一致的标准，以使研究具有可比性，并验证可靠的治疗效果。

还有一些财政方面的问题阻碍了新药的开发。有证据表明，被批准用于其他适应症的药物也可能对多发性硬化症有效。“但由于此类药物的专利已经过期，制药公司无法进一步开发它们，”西蒙·费斯纳解释说。“由于缺乏资金，测试这些药物对多发性硬化症疗效的研究经常失败。”

尽管如此，作者得出结论，随着研究人员对潜在的疾病机制有了更好和更详细的了解，进行性多发性硬化症患者的治疗将会改善。Faissner预测:“这些发现将使我们能够引入一种更有针对性的治疗方法，防止患者随着疾病的发展而遭受更严重的损害。”

关于多发性硬化症

多发性硬化症是一种中枢神经系统的慢性炎症性疾病，约85%的患者表现为复发缓解型多发性硬化症。在西方世界，它是年轻人神经残疾的主要原因。疾病早期的特点是神经系统症状的复发，如视神经炎、运动功能受损和敏感性障碍;今天，有超过12种被批准的药物可以相当有效地治疗这种类型的疾病。

尽管有效的治疗，所谓的继发性慢性进行性多发性硬化症在大多数患者大约15至20年后出现，其特点是很少复发，并逐渐累积残疾。10%至15%的患者在初步诊断时表现为原发性进展性病程。今天，治疗进展型MS的新药已经上市，如Ocrelizumab和Siponimod。然而，治疗效果是有限的。