两个骨骼疾病的新治疗可以改善护理

bellvige生物研究所的研究人员(IDIBELL)和巴塞罗那(乌bob88体育平台登录兰巴托)大学的描述能力的抑制剂PI3Kα(BYL719)阻止小鼠异位骨形成。这可能导致改善治疗两个病态:异位骨化和fibrodysplasia ossificans progressiva FOP,一种罕见的骨病。弗朗西斯克文图拉博士领导的研究细胞信号传导和骨生物学集团。

异位骨化(OH)在于骨化的出现在不适当的地方(异位形成),如肌腱、肌肉和结缔组织。对于这个病理风险因素如长时间不动,脊髓损伤、烧伤、髋部操作,和肌肉的创伤。“尽管知道这些我们还没有完全理解的原因和最合适的治疗这种疾病,”弗朗西斯克文图拉博士说。

另一方面,FOP是a罕见的疾病哦,非常相似,但其来源的基因突变。FOP患者突变基因编码骨生长因子受体(bmp), ACVR1。疾病正逐渐引起的炎症,最终导致骨的进步形成肌肉,肌腱和韧带。这些骨化大幅减少流动性和寿命的影响。目前还没有治疗这种疾病的方法。

“我们在这项研究中观察到的是,在文化和干细胞在疾病的临床前模型,BYL719抑制剂防止ACVR1突变引起的异位骨形成,”Ventura博士解释道。去年五月BYL719抑制剂是FDA批准的用于转移性乳腺癌患者。因此,有大量的信息使用BYL719人类。“在这项研究中,我们已经表明,它也可以发挥重要作用的骨化和治疗这些骨骼疾病,”文图拉补充道。