发现前所未有的治疗方法对没有治疗方案的血癌患者有效
西奈山医院的研究人员发现了一种新型治疗方法，可以有效治疗对几种标准疗法都有抗药性的特定类型骨髓癌患者新英格兰医学杂志8月。
该试验测试了selinexor与地塞米松的结合，这一组合显著降低了癌症超过四分之一的患者，包括两名完全缓解的患者。蛋白质和信使rna在癌细胞生长中起着重要作用，而selinexor具有一种前所未有的机制，可以阻止蛋白质和信使rna从癌细胞的细胞核向细胞质输出，导致癌细胞死亡。这种疗法至少对近40%的多发性骨髓瘤患者产生了最小的反应，多发性骨髓瘤是一种被称为浆细胞的白细胞的癌症。
该研究的资深作者Sundar Jagannath说:“这项研究证明，一种具有新机制的新型一流药物可以杀死患者的癌细胞。”Sundar Jagannath是西奈山Tisch癌症研究所多发性骨髓瘤项目主任兼医学教授(血液学和医学肿瘤学)。“这证明，这种药物对那些用尽了所有其他治疗方法的患者有效临终关怀否则。”
这项临床试验被称为STORM第二部分研究，研究了122名在美国和欧洲接受口服药物selinexor和地塞米松的患者的反应。西奈山医院在这项国际研究中招募了四分之一的患者。
患者通常在一到两个月内看到对药物的反应。虽然没有器官毒性，但副作用包括无出血的低血计数、恶心、呕吐、食欲不振或疲劳。
该研究的第一作者、西奈山Tisch癌症研究所多发性骨髓瘤项目临床研究主任Ajai Chari医学博士说:“这项研究对在多种其他治疗方法上没有成功的多发性骨髓瘤患者有意义。”“越来越多的患者对治疗多发性骨髓瘤的标准药物产生耐药性，这些患者的总体生存期很短，有时不到三个月。”
Selinexor于7月初被FDA批准用于对多种疗法有耐药性的患者。这项研究由selinexor的制造商Karyopharm资助。
Selinexor也正在与其他已批准的多发性骨髓瘤药物联合用于多发性骨髓瘤治疗，以及其他恶性肿瘤，如淋巴瘤和卵巢癌。
对于西奈山Tisch癌症研究所的团队来说，这项研究是骨髓瘤研究的一个重要里程碑，该研究所最近启动了一个新的多发性骨髓瘤卓越中心。新中心汇集了国际公认的医生，为多发性骨髓瘤及相关疾病患者提供全面、富有同情心的护理，并推进创新研究和个性化治疗，从而治愈疾病。Jagannath博士将担任该中心主任，该中心治疗最多的骨髓瘤国家的病人。
“多发性骨髓瘤卓越中心是Tisch癌症研究所的一部分，在国家癌症研究所指定的癌症中心的最先进的设施中使用最先进的诊断和治疗方法，”Ramon Parsons医学博士说，他是Tisch癌症研究所主任，肿瘤科学主席，西奈山伊坎医学院癌症研究的Ward-Coleman教授。“协调的护理团队包括来自骨髓移植计划、病理学、放射学、免疫学、基因组学、传染病学、骨科外科、心脏病学和肾脏病学的专家，患者将有广泛的机会获得全面的支持性服务，包括来自社会工作者、财务顾问和神职人员的服务。”
