无法治愈的致命肾脏疾病的有前途的治疗方法

对多囊性肾脏疾病的潜在治疗方法，这是一种遗传疾病，导致肾脏因多个囊肿肿胀，并最终导致器官衰竭。

一项描述该药物开发和测试的研究如今自然通讯。该研究表明大约减少了50％肾治疗后，受苦小鼠的大小。该药物现在正在早期临床试验中人类主题UT西南大学内科副教授，研究高级作者Vishal Patel博士说。

常染色体显性多囊肾这项研究称，（ADPKD）影响了全球约1200万人，一半的人在60岁时患有末期肾脏疾病。帕特尔博士说：“一旦肾脏失败，生存的唯一选择是透析或肾脏移植。”“在等待捐赠肾脏的同时，每年有很大一部分ADPKD患者每年死亡。”

目前唯一被批准用于治疗ADPKD的药物，称为Jynarque（通用名称Tolvaptan），在其处方信息中提出了FDA最高警告，该盒子将处方者和用户通知处方者和用户“严重且潜在的致命肝损伤”。

根据这项研究，这项新的治疗方法是在加利福尼亚州的生物制药公司UT Southwestern和Regulus Therapeutics Inc.开发的。根据肾脏优先递送给肾脏而不是肝脏。自然通讯学习。

帕特尔博士说：“我们早些时候表明，在ADPKD模型中，称为microRNA-17的微小RNA片段有所增加。”“ MicroRNA-17干扰了其他有益的RNA的正常功能，导致肾脏囊肿生长。RGLS4326，作为新药在开发中被称为开发，通过阻止有害的microRNA-17来起作用。”

第一阶段的临床试验于去年由Regulus Therapeutics进行。FDA已要求提供其他毒性信息动物测验帕特尔博士说，在人类审判可以搬到下一步之前。

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