CF患者体验改善肺部健康lumacaftor-ivacaftor但警告

在青少年和成人囊性纤维化患者服用lumacaftor-ivacaftor (ORKAMBI),结合药物似乎改善肺功能和体重和减少静脉注射抗生素治疗的必要性,根据法国的一项研究发表在美国胸科学会的美国呼吸和重症监护医学杂志》上。

然而,近五分之一的患者不能容忍治疗,通常由于呼吸不良事件,在一年的跟进。停药率远远高于以前在临床试验报告,作者写道。

在“现实生活中的安全性和有效性Lumacaftor-Ivacaftor的囊性纤维化患者”Pierre-Regis Burgel医学博士和他的同事们报告他们的研究的845名患者(553年292青少年,成年人)在47个囊性纤维化治疗中心在法国。

囊性纤维化是由突变引起的囊性纤维化跨膜电导调节(雌性生殖道)基因。2015年美国食品和药物管理局和欧洲药品局批准lumacaftor-ivacaftor治疗病人CFTR继承相同的缺陷检测基因,科学被称为Phe508del突变,从他们的父母。

“我们认为这是重要的获取真实的上市后数据在未经选择的CF患者人口众多,“Burgel博士说,巴黎笛卡儿大学医学教授和医生在科钦医院,援助Publique Hopitaux巴黎。“我们的研究结果提供一个有用的补充随机临床试验中,参与者选择基于非常严格的标准。”

研究发现,病人lumacaftor-ivacaftor连续12个月经验:

• 他们的百分比增加3.67%预测残。残的肺功能是一个重要的衡量一个人可以有力措施多少呼出的气体在深吸一口气后一秒。预测百分比比较病人的测试如何如何与健康的肺会是同一个人。
• 体重增加约2到3公斤(4.5 - -6.5磅)。
• 减少了35%的静脉注射抗生素。

研究人员发现,18.2%的参与者在研究辍学了。研究者称,这是“显著”高于“关键的临床试验,”,只有不到5%的患者停止了联合治疗。基于他们的研究结果,作者认为,更高的利率在当前的研究中可能的结果招收更高比例的严重呼吸道疾病患者。然而,在温和的疾病患者停药率也高于三倍在临床试验中,大概是因为这些疾病患者更不稳定,作者说。

近一半的患者停止治疗因为呼吸系统不良事件和超过四分之一的停止治疗由于non-respiratory不良事件,最常见的消化问题。

其他的研究发现:

• 停止治疗的患者更有可能经历一个恶化后静脉抗生素前一年的药物组合。
• 成年人比青少年更可能停止治疗。
• 成人,但不是青少年,停止治疗的高危FEV1快速下降,体重指数下降和多个呼吸加重。
• 相关的联合治疗是减少频繁(?2)每年发作。

“患者能够继续lumacaftor-ivacaftor,有临床意义的改善呼吸道疾病和营养状况,“Burgel博士说。“然而,我们的研究发现,新疗法的益处和风险不能外推到临床试验的患者被排除在外。”