FDA批准治疗最常见的囊性纤维化的新药

(HealthDay) -一种治疗大多数囊性纤维化患者的新药已被美国食品和药物管理局批准。

Trikafta (elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor)是第一种三联疗法，用于治疗最常见的患者囊性纤维化突变。它的定价是每年31.1万美元，与该制造商早期治疗这种遗传疾病的一种疗法相同。

Trikafta被批准用于囊肿中至少有一个F508del突变的12岁及以上患者纤维化跨膜电导调节基因。这包括90%的囊性纤维化患者根据FDA的数据，美国大约有2.7万人服用这种药物。

已知的CFTR基因突变大约有2000种，但F508del突变是最常见的。囊性纤维化是由基因突变引起的蛋白质缺陷的结果。

目前针对缺陷蛋白的药物可以用于治疗一些患者，但许多患者已经接受了治疗突变对这些治疗没有反应，FDA说。

Vertex制药公司的trikafta是三种药物的组合。它帮助CFTR突变产生的缺陷蛋白更有效地发挥功能。

Trikafta的批准基于两项研究的结果临床试验涉及510名患者。

这些试验评估了一种称为一秒钟预测用力呼气量百分比(ppFEV1)的肺功能测量方法。它测量一个人在用力呼吸时能呼出多少空气。

在一项试验中，与服用安慰剂的患者相比，服用Trikafta的患者平均ppFEV1提高了13.8%。在第二次试验中，与tezacaftor/ivacaftor相比，该药物将平均ppFEV1提高了10%。

FDA代理专员内德·夏普莱斯博士表示，批准是加快复杂疾病新疗法开发努力的结果。

他在一份机构新闻发布会上说，Trikafta的批准使“大多数囊性纤维化患者，包括以前没有选择的青少年，可以获得一种新的治疗方法，并使囊性纤维化社区的其他人获得额外有效的治疗方法。”

囊性纤维化是一种进行性、危及生命的疾病。它会导致粘稠粘液的形成，在肺部积聚，消化道以及身体的其他部位，导致严重的呼吸和消化问题以及其他并发症，如感染和糖尿病。

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