与湿年龄有关的黄斑变性的办公室基因治疗即将到来
基因疗法显示出对失明最常见原因之一的希望。今天提供的数据显示，到目前为止，六名与年龄相关的黄斑变性（AMD）的患者已经消失了至少六个月，而无需继续注射以控制通常需要每四到六周治疗的疾病。研究人员说，希望通过提供潜在的“一又干”治疗，将基因疗法释放近月的患者注射。这不仅仅是方便；更加一致的治疗也可以帮助人们保持更多的视野。该研究将于今天在美国眼科学院第123届年度会议上介绍。
纽约市威尔·康奈尔医学院（Weill Cornell Medical College）的临床研究主任，临床研究主任，临床研究主任，视网膜服务部主任，临床研究主任兼视网膜服务部主任SzilárdKiss，医学博士，医学博士SzilárdKiss，医学博士学位，“这可能是可能的范式转移。”“这是对待AMD的下一个革命性飞跃。当您考虑什么是科幻小说和什么是科学现实时；基因治疗因为AMD正在成为临床现实。”
亲吻博士期待一个基因治疗对于湿AMD，可以在未来三到五年内获得，具体取决于进一步的临床研究和监管批准的结果。
AMD是50岁以上美国人的视力丧失和失明的最常见原因，影响了全国约210万人；随着人口年龄的增长，预计会爆炸的数字。AMD是一个退化性眼病当视网膜的一部分损坏时，就会发生这种情况。当新的，弱的血管形成眼睛后面的视网膜后面时，损害就会发生。这些异常容器泄漏，导致恐怖并杀死使我们看到的细胞。
AMD治疗的第一个革命性飞跃发生在十年前，引入了一种称为抗VEGF疗法的新药物。根据临床试验，这是抑制那些有害的新血管的人的第一种治疗方法，使超过90％的患者保持视力。
但是，在现实世界中，实际百分比接近50％。患者不足治疗的主要原因之一。这是因为大多数患有AMD的人必须每四到八周一次去眼科医生办公室，直接注射到他们的眼睛中（通常两只眼睛）。对于许多患有其他疾病的老年患者并依靠其他人将他们带到眼科医生的访问中，这可能是一个很难维持的时间表。医疗保健系统也是不可持续的。仅去年，眼科医生就在美国进行了超过800万次反VEGF注射。
几乎从引入反VEGF的那一刻起，研究人员一直在寻找更好的每月注射替代方法。基因疗法已成为长期抗VEGF治疗的最有前途的替代品之一。
KISS博士研究的目的是开发一种基因疗法，使眼睛能够制作自己的抗VEGF药物。理想的基因疗法将不是通过手术室中的手术程序来进行的，而是通过注射到医生办公室可以进行的注射，就像今天进行的常规抗VEGF治疗一样。
为此，Kiss及其同事开发了一个下一代载体，可以将其插入眼睛的细胞，即遗传物质，使分子类似于一种称为Aflibercept的广泛使用的抗VEGF药物。一旦在细胞内，DNA序列就开始制造垂体蛋白。
基斯博士解释说：“与其将邪恶的aflibercept放在眼睛中，不如将其注射到眼睛中。”“目标是一种潜在的一劳永逸的治疗方法。您可能偶尔需要助推器，但是从理论上讲，这种基因疗法可以持续一生。”
在动物研究中，Kiss及其同事表明，这种基因疗法的作用和注射Aflibercept的作用，具有良好且易于管理的副作用。
KISS博士今天将介绍有关接受治疗的第一批人类受试者的早期数据。到目前为止，第一阶段临床试验已经招募了12例接受一次的患者注射湿AMD的基因疗法。在研究之前，患者平均接受了35次抗VEGF注射。一名患者患有109例。自从进入基因治疗试验以来，患者在头六个月内不需要救援治疗。
