儿科癌症：为什么某些形式的白血病只会影响儿童

急性髓样白血病（AML）主要影响儿童，尽管对更有效的治疗方法进行了数十年的研究，但预后通常不佳。一项新研究解释了为什么某些形式的白血病在很小的孩子中发展并确定治疗靶标。

每年2500小儿癌在法国被诊断出，有三分之一有关白血病，通常称为血癌。在最近几十年中，对小儿癌症的研究加剧并有所改善，但是对于这些年轻患者而言，预后尤其不利。

急性髓样白血病（AML）占儿童和青少年诊断为白血病病例的15％。5年的总生存率约为60％，复发是死亡率的最常见原因。

异常蛋白融合

AML有几种亚型。急性巨毛细胞白血病（AML-M7），最具侵略性的是与治疗耐药性和特别不利的预后有关的之一。在他们的新研究中发表在癌症发现，团队专门将他们的努力集中在这种类型上急性髓样白血病。”

科学家从年轻患者与AML-M7。在2012年，他们对这些样品的分析已经揭示了AML-M7经常呈现遗传改变，从而导致正常蛋白在细胞中正常独立的蛋白质融合而产生的异常蛋白。当时，尽管在30％的AML-M7病例中发现了这种融合（称为ETO2-GLIS2），但研究人员无法解释其作用机理。

他们还想了解为什么比被诊断为其他儿科AML亚型的儿童（两岁以下）诊断出AML-M7（平均年龄在六岁）中。

“我们新研究的目标之一是研究ETO2-GLIS2融合的作用机理，并更好地阐明其后果。我们想回答两个主要问题，首先是为什么这种疾病是针对儿童的。- 由于在成年人中找不到融合，然后可能是潜在的治疗途径。”托马斯商人解释说。

这涉及研究人员分析人类白血病细胞的特征并开发鼠标模型研究ETO2-GLIS2融合的后果。

走向新的治疗途径

在该模型中，研究人员表明，如果在胎儿造血细胞中激活，这种融合就足以迅速诱导侵袭性白血病。但是，几乎没有将其在成年细胞中的激活与白血病的发展联系起来。此外，在体内模型中阻断ETO2-GLIS2融合会使肿瘤增殖停止，异常血细胞再次能够分化为正常血细胞。

这些发现表明，某些形式的白血病在儿童中特别发展，因为胎儿细胞的特性与成年细胞的特性不同。

调查结果也使得提出胎儿的新目标机制成为可能细胞和小儿白血病，以改善这些患者的治疗方法。“我们现在想确切了解如何融合作品。靶向它以直接用可以在患者中使用的分子抑制它是我们目前无法做的，因此我们将识别并试图靶向对其起作用的周围蛋白质，”托马斯总结道。商人。

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