科罗拉多州儿童医院突破批准用于治疗患有囊性纤维化

科罗拉多州儿童医院呼吸研究所的研究人员,其中一个最大的囊性纤维化(CF)临床护理中心在美国是治疗发展网络的一部分,负责临床试验导致FDA批准TRIKAFTA,一个新的、高效CF CF患者获得治疗12岁及以上。领导的团队,Drs。斯科特Sagel和伊迪丝·Zemanick与科罗拉多大学医学院合作,目前正在参与审判TRIKAFTA 11岁的孩子。最终研究人员希望治疗将批准使用在早期阶段开始,这可以防止毁灭性的肺损伤和疾病进展,通常发生在CF。TRIKAFTA将帮助大约90%的CF患者。

TRIKAFTA,三种药物的组合,目标嗜睡病的根本原因有缺陷的蛋白质称为囊性纤维化跨膜电导调节(雌性生殖道的蛋白质。大多数人与CF没有雌性生殖道蛋白质功能。这种治疗可以提高雌性生殖道蛋白质功能超过50%,这可能会减轻许多囊性纤维化的症状和并发症。

在临床试验TRIKAFTA治疗显著改善疾病的几个关键措施包括:

• 显著改善肺功能
• 降低肺发作频率(需要住院治疗和呼吸道疾病抗生素治疗)
• 改进的重量和增长
• 改善生活质量

”这是一个巨大的里程碑和CF突破的人,”Scott Sagel说,医学博士,博士,科罗拉多州儿童医院儿科治疗和主任迈克McMorris囊性纤维化的研究和治疗中心。“这革命性的治疗将修改CF,改善健康和生存在大多数病人。”

尽管最近的突破,研究人员强调学习的重要性的生物学和长期临床疗效治疗。囊性纤维化治疗中心的研究小组在科罗拉多州儿童医院帮助领导全国CF基金会赞助了研究称为承诺。本研究将考察TRIKAFTA疗法的长期影响呼吸道感染和炎症、消化和胰腺疾病,囊性fibrosis-related糖尿病和肝脏疾病。

“虽然批准TRIKAFTA当然值得庆祝,我们现在努力确定治疗人们的CF不符合TRIKAFTA基于他们潜在的基因突变,”伊迪丝Zemanick说,医学博士,科罗拉多州儿童医院儿科治疗和CF疗法发展中心主任科罗拉多州儿童医院。“我们需要100%的病人受益于一系列TRIKAFTA等疾病修饰治疗。我们主要研究罕见的地方努力收集细胞和biospecimens近10%的囊性纤维化人口两个罕见的突变。”

Drs。Sagel Zemanick强调重要的持续努力的目标是底层CF基因异常。“一旦我们找出如何修理或更换有缺陷的基因,这将使我们更接近与CF基因治疗所有人。”