研究人员将新的基因治疗载体注入肾脏

在基因疗法被用于治疗肾脏疾病之前，将治疗性基因传递到肾脏必须变得更加有效。发表在《科学》杂志上的一篇文章报道了一种新的方法，将三种不同的基因传递载体直接静脉注射到小鼠的肾脏中人类基因治疗这是Mary Ann Liebert, Inc.出版的一份同行评议期刊。

梅奥诊所的Jeffrey Rubin、Tien Nguyen、Kari Allen、Katayoun Ayasoufi和Michael Barry合著了一篇题为“静脉注射和直接注射肾脏后腺病毒、腺相关病毒和慢病毒载体向肾脏传递基因的比较”的文章。由于肾脏从血液中过滤出大的化合物，研究人员选择了通过静脉途径输送三种不同大小的载体的能力:小腺相关病毒(AAV)载体(25 nm)，大腺病毒载体(100 nm)和慢病毒载体(120海里)。为了绕过这一过滤机制，他们还测试了两种直接注射到肾脏的途径，发现它们优于静脉注射。然而，一些载体能够从肾脏中泄漏出来，产生了脱靶组织效应的可能性。直接注射的潜力为治疗肾脏疾病开辟了新的可能性基因治疗，但还需要更多的改进。

"沉重的负担肾脏“美国和欧洲的疾病尚未受到基因治疗的影响，”总编辑Terence R. Flotte说，医学博士，医学教育Celia and Isaac Haidak教授，马萨诸塞州伍斯特医学院院长、教长和执行副校长。“梅奥诊所团队对目前可用的基因治疗技术进行了重要的面对面比较，以确定哪种技术可能最适合用于治疗这一重要疾病组。”

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