在高级光源的帮助下发现的独特癌症药物开始历史临床试验

在2阶段的临床试验中，将评估一种由KRAS基因突变引起的肿瘤的研究性癌症药物，此前有希望的安全性和功效在初步的人类研究中结果和动物研究中的出色结果。该药物由Amgen开发，目前称为AMG 510，是第一次进行抑制突变体KRAS蛋白的临床试验的疗法。编码关键细胞信号蛋白的KRAS基因中的错误是癌症最常见的原因之一。

AMG 510抑制的特定突变体（G12C）大约有13％的肺腺癌中存在，3％结直肠癌，其他2％实体瘤。

尽管由于蛋白质的形状，科学家在癌症的发病机理中具有重要作用，但仍无法设计KRAS特异性治疗剂 - 它具有异常光滑的表面，没有明显的区域药品分子结合。为了开发长期追求的直接抑制剂，Amgen的研究人员在伯克利实验室的KRAS（G12C）蛋白进行了X射线晶体学高级光源（ALS）。使用梁线上获得的数据生成的高分辨率结构图有助于安进对分子上的小口袋的突破性发现。在随后的研究中，光束线数据允许科学家研究KRAS（G12C）之间的原子水平分子相互作用以及在该口袋中结合的潜在抑制化合物。AMG 510在多年药物优化计划之后，出现为非常有前途的候选人。

“很少有化合物一直通过开发过程并成为一种毒品。因此，对于BCSB团队而言，看到我们（小的）贡献找到了打击疾病的方式，这真是太好了，” Marc Allaire说。操作BCSB梁的伯克利实验室生物物理学家。

阅读更多关于AMG 510及其早期临床结果的发展。

---

---