治疗轻链(AL)淀粉样变安全有效的抗癌药物

有一种新的治疗方法可用于AL淀粉样变患者:daratumumab。

研究人员在一项前瞻性临床试验中发现，全球只有两项该药物在AL淀粉样变性中的临床试验之一抗癌药物对…有良好的耐受性和有效性病人在输注前和输注后使用适当的药物时，可用于复发性AL淀粉样变性。

淀粉样变性是一种与骨髓癌相关的疾病;多发性骨髓瘤。AL淀粉样变被认为是危及生命的，因为淀粉样纤维沉积在身体的各个器官导致器官衰竭。

根据研究人员的说法，在几乎一半的病例中，骨髓瘤患者输注daratumumab会引起输注相关反应，因此在AL淀粉样变性患者中进行适当的预用药研究是很重要的。

22例既往治疗过的AL淀粉样变性患者被纳入一项前瞻性研究。大多数病人接受了治疗高剂量melphalan和干细胞移植(HDM/SCT)和/或蛋白酶体抑制剂治疗。研究人员发现daratumumab在治疗这些患者时是安全、可耐受和成功的。此外，由于其良好的毒性，他们认为daratumumab是晚期心脏受累性AL淀粉样变患者的一种有吸引力的治疗选择。

“只有一剂daratumumab可以迅速减少淀粉样变前体免疫球蛋白轻链蛋白，并可导致AL淀粉样变患者器官功能障碍的逆转，”该临床试验的通讯作者和主要研究员、波士顿大学/波士顿医学中心淀粉样变中心主任、医学博士Vaishali Sanchorawala解释道。

尽管在治疗复发性AL淀粉样变性方面取得了进展，但它仍然是一种具有挑战性的疾病。同时担任波士顿大学医学院医学教授的Sanchorawala补充说:“对于不适合HDM/SCT的患者，以及在这种治疗后持续或进展性疾病的患者，都需要有效的替代疗法。”

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