发现可以帮助减缓帕金森病的进展

罗格斯大学的科学家之间的合作和斯克里普斯研究发现了一个小分子,可以减缓或阻止帕金森病的进展。

帕金森症,影响100万人在美国和全世界超过1000万根据帕金森基金会,是一种神经退行性疾病没有治愈。症状慢慢随着时间的流逝,可以使人衰弱的病人,最显著的发展震颤、运动迟缓,洗牌步态。

帕金森病的一个关键特性是A蛋白质名叫α-synuclein,积累在大脑细胞异常的形式使其退化和死亡。然而,它已经很难目标α-synuclein因为它没有一个固定的结构,改变其形状,使药物很难目标。因为较高的蛋白质在大脑的退化速度大脑细胞,科学家们一直在寻找减少蛋白的生产方法是一种治疗。

2014年,帕金森病专家和科学家m .马拉尔额度远远没,威廉陶氏洛维特罗格斯大学的神经学教授和主任罗伯特·伍德·约翰逊医学院神经疗法研究所联系马修·d·迪斯尼化学教授佛罗里达,斯克里普斯研究探索治疗帕金森病的一个新概念使用新技术开发的迪斯尼。

迪斯尼的方法匹配与小分子RNA结构或药物类化合物。两个合作者认为这种创新技术可以用来发现一种药物目标编码α-synuclein的信使RNA,导致疾病,为了减少生产蛋白质的帕金森患者的大脑。由于蛋白质本身无法使用药物治疗,RNA可能是一个更健壮和可靠的目标。

他们是对的。研究结果,发表在《美国国家科学院院刊》上显示,1月3日,通过信使RNA基因的靶向研究小组发现一种化合物可以防止有害帕金森蛋白质。这种新的化合物,命名Synucleozid,减少专门α-synuclein水平和保护细胞免受毒性的蛋白质的错误折叠形式,表明它有可能阻止疾病进展。

“我们发现非常有选择性的分子RNA水平和蛋白水平,”迪斯尼说。

“目前,没有治疗帕金森病,它确实是一个毁灭性的疾病。第一次,我们发现了一个药物类化合物有可能减缓疾病进展之前通过一个全新的方法,“额度远远没说。这样的人将是最有效的治疗在疾病的早期阶段以最小的症状,她说。

”其他几个实验性药物目前正在测试对帕金森病抗体α-synuclein蛋白质总量的很晚阶段目标。我们要防止这些蛋白质聚集形成之前,首先他们造成伤害,导致发展的疾病。,”她说。“这新的化合物有可能这样做,可能会改变人们的生活这种毁灭性疾病。”

额度远远没说这一发现是“非常有前途”,渴望下一步优化和测试。此外,这有利于另一个devasting疾病也有α-synuclein团,称为和路易体痴呆。此外,这个新的靶向RNA减少的概念蛋白的生产在迪斯尼的实验室开发的斯克里普斯研究可能适用于其他具有挑战性的疾病无药可治”,因为它们具有类似的蛋白质包括阿尔茨海默氏症。

“我们的研究可以超越帕金森病患者其他神经退行性疾病。这是一个典型的跨学科研究导致重大变化,”她的股票。